[메디칼업저버 양영구 기자] 혈우병은 X염색체 유전자 결함으로 발생하는 선천성 출혈질환으로 무엇보다 중요하다.

환자의 출혈을 미리 방지함으로써 각종 합병증을 예방할 수 있기 때문이다. 이에 중증 혈우병 환자는 출혈 빈도를 줄일 수 있는 충분한 수준의 예방요법을 받아야 한다.

특히 혈우병은 평상 치료해야 하기 때문에 환자가 일상생활을 유지하려면 최적화된 치료옵션을 선택해야 한다.

이런 현장의 수요는 시장에 다수의 신약이 포진하게 된 계기가 되기도 했다. 이런 가운데 씨에스엘베링 혈우병A(제8인자 결핍) 치료제 앱스틸라(성분명 로녹토코그알파)가 싱글체인 기전을 바탕으로 본격적인 시장 흔들기에 나섰다.

A형 혈우병은 혈우병 안에서도 B형과 함께가장 많은 비중을 차지하는 유형이다. 

앱스틸라는 전장 8인자에서 중쇄와 경쇄를 결합, 8인자가 안정적으로 유지될 수 있도록 돕는 본 빌레브란트 인자와 결합력을 높인 '싱글체인(단일 사슬형)' 작용기전이다. 

혈우병A 환자가 본 빌레브란트 인자와 결합이 불안정하면 8인자가 체내에서 금방 사라지기에 출혈 관리 효과가 낮고 합병증이 생길 확률이 높아지는 단점을 보완한 것이다.

싱글체인 기전은 이중 사슬형보다 분리될 가능성이 낮아 체내에서 안정적인 효과를 발현하며, 항체 발생율도 낮출 수 있다.

실제 앱스틸라는 다양한 연령이 포함된 재치료 환자 258명의 항체 발생률을 확인한 임상3상 연구에서 항체 발생 환자가 단 한명도 발생하지 않았다.

아울러 앱스틸라는 작용시간까지 높인 싱글체인의 강점을 발판으로 응고인자 활성도가 1% 이상 유지되는 기간을 4일 이상으로 연장했다.

또 표준제제 대비 곡선하면적(AUC), 청소율(CI) 등 약물동력학적 프로파일도 개선, 우수한 출혈관리 효능을 보였다.

특히 AFFINITY 연구에서는 앱스틸라를 예방요법으로 주 2~3회 투여했을 때 성인, 청소년, 소아환자 모두에서 연간자연출혈빈도(AsBR) 중앙값 0을 기록했다. 연간출혈빈도(ABR) 중앙값은 성인 및 청소년에서 1.14, 소아에서 3.69였다.

이 같은 결과를 바탕으로 2020년 식품의약품안전처 허가를 획득했고, 지난해 6월에는 건강보험 급여 의약품에 등재됐다. 

한편, 씨에스엘베링코리아는 SK케미칼에서 개발한 국산 신약인 앱스틸라가 한국 환자들에게도 최적의 치료옵션으로 자리잡을 수 있도록 접근성 개선에 박차를 가한다는 방침이다.