[메디칼업저버 박선재 기자] 비만, 학습장애, 시력 등이 특징적으로 나타나는 희귀질환인 바르테 비들 증후군(BARDET BIEDI Syndrome, BBS)이면서 비만인 청소년에게 임시브리(Imcivree, 성분명 세트멜라노타이드)가 도움이 된다는 연구 결과가 발표됐다. 

이번 연구는 11월 1~5일 온라인으로 개최된 미국 비만주간(ObesityWeek 2021)에서 5일 발표됐다. 

임시브리는 미국 희귀 유전성 비만증 치료제 개발 제약사인 리듬 파마슈티컬스(Rhythm Pharmaceuticals) 제품이다.

지난해 미국식품의약국(FDA)이 유전성 비만질환인 프로오피오멜라노코르틴(POMC) 결핍증 또는 렙틴 수용체(LEPR) 결핍증 환자의 체중과 공복감을 줄이는 희귀 유전 비만 치료제로 승인했다.

멜라노코르틴-4 수용체(MC4R) 관련 신경회로의 상위 경로에 관여하는 두 유전자가 결핍되면 포만감을 느끼지 못하고 음식을 계속 섭취하게 된다.

임시브리는 MC4R 신호경로를 활성화하는 물질로 손상된 MC4R 경로 기능을 회복하는 한편, 체중감소와 식욕 조절을 돕는다

리듬 파마슈티컬스 Robert M. Haws 박사 연구팀은 BBS인 6세 이상 아동과 비만 청소년을 대상으로 연구를 진행했다.

비만은 16세 때 BMI 30kg/㎡ 이상이거나 6~15세 때 체중 97퍼센타일 이상인 것으로 정의했다. 

연구팀을 32명을 ▲임시브리군 ▲대조군으로 무작위로 배정해 14일 동안 임시브리를 투약했다. 이후 52주 오픈라벨 치료 시까지 두 군 모두에게 임시브리를 투약했다.

1차 목표점은 52주차에서 임시브리군의 체중 감소가 10% 이상 감소된 12세 이상 환자 비율이었다.

체중, 배고픔, 안전성 아웃컴 등도 조사했다. BBS 환자에서 안전성, 유효성 분석도 진행했다.

임상시험에는 32명이 참여했지만, 최종 분석에는 29명 데이터만 사용했다.

연구 결과 52주차에서 임시브리군(12세 이상) 35.7%가 10% 이상 체중이 줄었다(95% CI, 186%~55.9%; p=0.0002). 

1차 목표점을 달성한 환자 중 18세 이상은 15명, 평균 체중 변화는 -7.6%였다.

또  46.7% 환자가 10% 이상 체중 감량이 됐고, 60.0%가 5% 이상 감소됐다. 

18세 이하 환자는 14명이었고, 평균 BMI 표준점수(BMI z-score) 변화는 -0.75점, 0.3점 이상은 71.4%, 0.2점 이상은 85.7%였다. 

12세 이상 BBS 환자 57.1%에서 배고픔 점수가 25% 이상 감소했다. 임시브리는 내약성도 우수한 것으로 나타났다.