과식증 등 희귀질환 치료하는 비만 약물 등장할까?
과식증 등 희귀질환 치료하는 비만 약물 등장할까?
  • 박선재 기자
  • 승인 2019.11.13 03:52
  • 댓글 0
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미국 로스앤젤레스 Obesity Week 2019 개최
리듬 파마슈티컬사의 세트멜라노타이드 임상 3상 결과 발표
POMC와 랩틴수용체 결핍 연구에서 BMI 감소 확인
이미지 출처: Obesity Week 2019 홈페이지
이미지 출처: Obesity Week 2019 홈페이지

[메디칼업저버 박선재 기자] 과식증 등 식욕조절에 문제가 있는 희귀질환자를 대상으로 하는 새로운 비만치료제 출시에 대한 기대가 커지고 있다. 

뇌에서 분비되는 식욕 조절 호르몬인 프로오피오멜라노코르틴(POMC)과 식욕 억제 단백질인 렙틴 수용체(LEPR) 결핍 비만 환자들을 대상으로 한 리듬 파마슈티컬사의 세트멜라노타이드(setmelanotide) 임상 3상에서 나온 희소식 덕분이다.

11월 3~7일까지 미국 로스앤젤레스에서 열린 Obesity Week 2019에서 두 가지 연구가 발표됐다.  

POMC 결핍이 있으면 항상 배고픔을 느껴 과식하고, LEPR 부족은 포만감을 느끼지 못해 폭식하게 된다. 결국 비만으로 이어질 수밖에 없는 것. 

미국 식품의약국(FDA)는 세트멜라노타이드를 POMC 결핍성 비만에 대한 획기적 치료제로 지정했고, 2017년 5월에는 렙틴 수용체 결핍성 비만에도 지정 범위를 확대한 바 있다.  

비만 관련 희귀질환자에게 좋은 소식 

구체적으로 살펴보면  POMC 결핍 환자를 대상으로 한 임상 3상에는 10명의 환자가 참여했다. 이중 4명은 성인(19~30세), 6명은 소아청소년(11~18세)이 참가했다. 

치료 1년 후 성인들은 BMI가 22% 감소(43.9~34.6kg/㎡)했고, 소아청소년은 BMI 표준점수(z-scores)가 49%(3.35 ~1.73) 감소했다. 

POMC 결핍 연구를 주도한 독일 베를린 샤리테병원 Peter Kühnen은 "참가자 10명 중 8명이 1년 동안의 치료 후 처음 체중의 10% 이상을 감량했다"며 "1차 효능종료점을 만족했다"고 발표했다. 

LEPR 결핍 환자를 대상으로 한 임상 3상에서는 성인 8명(19~37세)과 3명의 소아청소년(11~18세)이 참여했다. 

이들의 평균 BMI는 48.2Kg/㎡, 평균 몸무게는 133kg였다. 또 배고픔 지수(0~10)는 7.1을 나타냈다. 

1년 치료 후 성인은 평균 BMI가 10.6% 감소(51.2 to 45.8 kg/㎡)했고, 소아청소년은 BMI 표준점수는 13.3%(3.52~3.03) 줄었다. 

LEPR 결핍 연구를 주도한 네덜란드 에라스무스 엠시-소피아 소아어린이병원 Erica van den Akker 박사는 "참가자 중 환자 2명은 몸무게가 약 15%가 감소했고, 2명의 환자가 20% 이상 감소했다"며 "비만희귀유전질환을 갖고 있는 사람에게 세트멜라노타이드가 MC4R 경로 기능을 회복시키고, 안전하고 효과적인 약물이라 생각한다"고 발표했다.

연구팀은 두 연구 모두 4주 동안 약물을 중단했을 때 참가자들은 몸무게와 배고픔 지수가 급격하게 높아졌지만, 다시 연구를 시작했을 때 떨어졌다고 밝혔다.  

또 심혈관 이벤트와 혈압변동 등의 세트멜라노타이드와 관련된 부작용은 보고되지 않았다고 보고했다. .  

LEPR 결핍 참가자를 대상으로 한 연구에서 참가자 한명이 호산구증가로 치료를 중단했고, 한명이 연구와 관련없는 사안으로 연구도중 사망했다.   

리듬 파마슈티컬사는 눈의 망막에 이상이 생기는 바르데-비들증후군과 색소성망막염과 조기중심와시력상실 등을 보이는 알스트룀증후군에 대한 평가도 하고 있다. 

또 올해 말 또는 2020년 초까지 FDA에 신약 신청서를 제출할 것이라 밝혔다. 



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