[메디칼업저버 양영구 기자] 적절한 치료를 받아도 재발이 잦은 질병 중 하나가 다발골수종이다.

새로운 치료제들이 개발되면서 과거에 비해 생존율이 개선됐지만, 여전히 환자들은 잦은 재발로 오랜 기간 투병생활을 견뎌내야 한다.

이런 가운데 최근 국내 시장에 진입한 한국다케다제약 다발골수종 치료제 닌라로(성분명 익사조밉)가 리얼월드데이터(RWE)를 통해 허가임상 연구에서의 효과를 재차 입증하면서 관심이 모인다.

전향적 임상연구(RTC) 결과가 통제되지 않는 실제 진료환경에서의 후향적 리얼월드 분석 연구 결과에서도 유사하게 나타나는지는 환자와 의료진이 중요하게 고려하는 사항 중 하나이기 때문이다.

닌라로는 현재 국내서 유일한 다발골수종 경구용 3제 프로테아좀 억제제다. 한달에 한 번 의료기관을 방문해 주 1회, 월 3회 복용하면 된다.

기존 3제요법 대비 환자들의 연간 통원 횟수를 줄여 치료와 일상생활 병행을 가능하게 했다.

닌라로의 강점은 RCT 연구 결과가 통제되지 않는 실제 진료 현장, 즉 리얼월드에서도 재차 확인했다는 점이다.

다발골수종은 환자 10명 중 6명(63%)이 고령에서 진단되는데, 고령 환자들은 심혈관질환 등 동반질환을 갖고 있는 경우가 많아 실제 진료환경에서의 결과가 RCT 연구 결과와 얼마나 유사한지가 무엇보다 중요하다.

실제로 미국 전자건강기록(EHR)에 등록된 재발·불응성 다발골수종 환자 중 2차와 3차 치료에서 닌라로(IRd), 카르필조밉(KRd), 보르테조밉(VRd) 요법으로 치료를 시작한 환자를 대상으로 진행한 RWE 연구 결과, 닌라로 투여군의 TTNT(Time To Next Therapy, 다음 치료까지 걸리는 시간) 중앙값은 16.8개월로 카르필조밉, 보르테조밉 투여군 대비 더 길었다.

TTNT는 리얼월드 분석에서 무진행생존기간(PFS)의 대리 척도로 사용된다.

체코 등 13개국의 재발·불응성 다발골수종 환자를 대상으로 진행된 RWE 연구에서는 닌라로 투여군 환자 중 부분관해(PR) 이상을 보인 전체반응률(ORR)은 73%, PFS 중앙값은 21.2개월로 나타났다(95% CI 15.2-25.9). 또 TTNT 중앙값은 33.0개월이었다(95% CI 26.2-47.4).

특히 지난 4월 대한혈액학회국제학술대회(ICKSH 2021)에서 공개된 한국의 RWE 데이터도 눈길을 끈다.

1회 이상 항암화학요법 또는 자가조혈모세포이식을 받은 46명의 한국 재발·불응성 다발골수종 환자 대상 연구 결과, PR 이상 반응을 보인 ORR은 89%, 임상적 이득률(CBR)은 95%로 나타났다.

아울러 매우 우수한 부분반응률(VGPR) 37%, 완전관해(CR) 15%, 엄격한 완전관해(sCR)는은 9%에 달했다.

한편, 한국다케다제약은 다발골수종 환자들이 치료와 일상을 병행하며 더 나은 삶의 질을 누릴 수 있는 치료 환경을 제공하고자 노력하겠다는 방침이다.

이와 함께 의료진에게 임상연구와 RWE 데이터를 통해 확인된 닌라로의 효능과 안전성 프로파일을 지속적으로 홍보하는 한편, 다발골수종 환자의 유지요법에서도 치료 혜택을 넓혀나갈 계획이다.