[메디칼업저버 양영구 기자] 마땅한 치료제가 없는 폐쇄성 비대성 심근병증(Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy, HCM) 약물로 개발 중인 마바캄텐이 환자의 증상 개선을 통한 삶의 질도 높이는 것으로 나타났다.

학계에서는 HCM 환자의 치료 목표를 증상 개선으로 삼고 있는데 이를 통해 삶의 질까지 높아진 것을 두고 치료목표 달성에 가장 근접한 약물로 평가됐다.

미국 세인트루크심장연구소 John A Spertus 박사 연구팀이 진행한 EXPLORER-HCM 임상3상 연구 참여자의 건강상태를 분석한 결과를 LANCET에 게재했다.

HCM의 주요 치료 목표는 증상 개선이다. 하지만 현재 HCM 치료에 사용할 수 있는 옵션은 베타차단제나 부정맥 치료제가 사용되는데 부적절하거나 내약성이 떨어진다는 게 학계의 평가다.

이에 연구팀은 최초의 경구용 마이오신 억제제로 개발 중인 마바캄텐의 효과를 평가하기 위해 EXPLORER-HCM 임상3상 연구 참여자의 건강상태 분석을 수행했다.

이 연구는 전 세계 13개 국가 68개 심혈관센터에서 18세 이상 성인 HCM 환자(심실유출관 변화 50mmHg 이상 또는 뉴욕심장학회 기준 2~3등급)를 대상으로 진행됐다.

2018년 5월 30일부터 2019년 7월 12일까지 429명의 환자가 자격 평가를 받았고 이중 251명이 마바캄텐 치료군(n=123)과 위약군(n=128)에 무작위 배정돼 30주 동안 치료 받았다.

연구팀은 치료 30주차에 대상자의 KCCQ(kansas city cardiomyopathy questionnaire, 캔자스시티 심근병증 설문조사) 전체 평균 점수를 평가했다.

마바캄텐군에서는 75%(92/123), 위약군은 69%(88/128)가 치료 30주차에 KCCQ를 완료했다.

연구 결과, 치료 30주차의 KCCQ 평균 점수는 마바캄텐이 14.9점으로 위약군(5.4점)보다 높았다(95% CI 5.5-12.8; P<0.0001). 이런 결과는 모든 KCCQ 하위 척도에서도 유사하게 나타났다.

특히 KCCQ 평균 점수가 20점 이상 변화한 비율은 마바캄텐군이 36%(33/123)로 위약군이 기록한 15%(13/128)보다 월등하게 높았다(95% CI 8.8-33.41).

이런 결과에 연구팀은 마바캄텐이 HCM 환자 치료 목표를 달성하게 할 약물이라고 평가했다.

연구팀은 "마바캄텐은 HCM이 있는 환자의 건강상태를 위약에 비해 현저하게 개선했다"며 "HCM은 증상, 신체적·사회적 기능, 삶의 질 등의 개선이 치료 목표라는 걸 감안할 때 마바캄텐은 환자의 치료 목표를 달성할 수 있는 새로운 치료 전략이 될 것"이라고 말했다. 

한편, 마바캄텐은 미국식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품과 혁신의약품으로 지정받은 바 있으며, 올해 1분기 FDA에 신약 허가신청(NDA)를 제출했다.