[메디칼업저버 정윤식 기자] 대웅제약은 최근 미국식품의약국(FDA)으로부터 'DWN12088'이 전신피부경화증에 대한 희귀의약품으로 추가 지정됐다고 24일 밝혔다. 

이번 DWN12088의 희귀의약품 추가 지정은 지난 2019년 특발성 폐섬유증에 이어 두 번째다.

전신피부경화증은 손끝부터 전신의 피부가 딱딱해지기 시작해 폐, 심장 등 주요 장기까지 딱딱하게 변하는 질환으로 전신피부경화증 치료제로 허가받은 의약품은 아직 없다.

대웅제약은 체내 콜라겐이 과다하게 증가하면서 조직이나 장기가 딱딱해지는 것으로 보고 DWN12088을 전신피부경화증 치료제로도 개발 중이다. 

현재 비임상시험을 통해 전신피부경화증 치료제로서의 가능성을 확인했으며, 향후 치료제로 허가받으면 세계 최초 전신피부경화증은 물론 전신피부경화증을 동반한 간질성폐질환까지 치료할 수 있을 것으로 기대된다는 게 대웅제약의 설명이다.

FDA의 희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도로, 이후 신약 허가 심사비용 면제, 우선 심사(Priority Review) 신청권, 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등의 혜택이 부여된다.

대웅제약 전승호 사장은 "DWN12088은 PRS 단백질의 생성을 억제하는 세계 최초 섬유증 치료제로 개발 중이다"며 "특발성 폐섬유증에 이어 전신경화증에 대해 희귀의약품으로 지정되는 쾌거를 이룬 만큼, 다양한 장기에서 발생할 수 있는 섬유증 치료제로 만들겠다"고 말했다.

한편, DWN12088은 콜라겐 생성에 영향을 주는 PRS(Prolyl-tRNA Synthetase) 단백질의 작용을 감소시켜 섬유증의 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제하는 기전이다. 

최근 호주 임상1상에서 안전성과 약동학적 특성, 특발성 폐섬유증 치료제로서 가능성을 확인했고 올해 안에 미국과 한국에서 임상2상 계획을 신청할 계획이다.