[메디칼업저버 정윤식 기자] 한미약품이 제39회 JP모건 컨퍼런스에서 발표한 희귀질환 치료 혁신신약 2종의 글로벌 임상2상을 시작한다. 

한미약품은 최근 'LAPSGlucagon Analog(HM15136)'와 'LAPSGLP-2 Analog(HM15912)'에 대해 미국 식품의약국(FDA) 임상2상 승인을 받았다고 21일 밝혔다. 

우선, LAPSGlucagon Analog는 선천성 고인슐린혈증 치료제로 개발 중인 혁신신약이다.

바이오의약품의 약효를 늘리는 한미약품의 '랩스커버리' 플랫폼 기술을 적용했으며, 세계 최초로 주1회 투여 제형의 지속형 글루카곤 유도체다. 

2만 5000명~5만명당 1명 꼴로 발병하는 희귀질환인 선천성 고인슐린혈증을 앓는 환자들은 현재까지 승인받은 치료제가 없어 부작용을 감수하고 허가 이외의 의약품(off-label drug)을 사용하거나 외과적 수술에 의존하고 있다. 

이런 사정 때문에 미국 FDA와 유럽 EMA는 2018년 LAPSGlucagon Analog를 선천성 고인슐린혈증 희귀의약품으로 지정했으며 2020년에는 EMA의 경우 인슐린 자가면역증후군 희귀의약품으로, FDA는 소아희귀의약품(RPD)으로 추가 지정했다. 

한미약품은 LAPSGlucagon Analog가 기존 글루카곤 약물 대비 용해도 및 안정성에서 우수한 효과를 보이고 심각한 저혈당을 보이는 고인슐린혈증 모델에서 투여 후 지속적으로 정상 혈당이 유지되는 효과를 확인했다고 강조했다. 

한미약품은 소아 환자가 포함된 이번 임상2상에서 혁신적 성과를 입증할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

이어 LAPSGLP-2 Analog는 랩스커버리 플랫폼 기술을 적용해 최장 월1회 투여 제형의 단장증후군 치료 혁신신약으로 개발되고 있다. 

단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수 장애로 인한 급격한 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 

단장증후군은 10만명당 5명 이하(신생아 10만명당 24명 꼴)로 발생하며, 환자들은 성장 및 생명 유지를 위해 총정맥영양법(위장관을 거치지 않고 대정맥이나 말초혈관을 통해 영양소를 공급하는 방법)을 이용한 인위적 영양 보충에 의존한다. 

총정맥영양법에는 하루 10시간 이상 소요돼 정상적 일상생활이 어려울 뿐만 아니라 장기적으로는 간부전, 혈전증, 감염, 패혈증 등 치명적인 부작용을 초래하기도 한다.

한미약품은 LAPSGLP-2 Analog가 우수한 융모세포 성장 촉진 효과를 극대화해 환자의 영양분 흡수 효율을 높여주고 환자들의 삶의 질을 대폭 개선해줄 수 있을 것으로 전망했다.

LAPSGLP-2 Analog 또한 FDA와 EMA가 2019년에 단장증후군 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했고, 2020년에는 FDA가 소아희귀의약품(RPD)으로 추가 지정했다.

한미약품은 이번 LAPSGlucagon Analog와 LAPSGLP-2 Analog의 FDA 임상2상 승인을 획득함에 따라, 앞으로 유럽 다수 국가들을 포함한 다국가 임상2상을 순차적으로 진행할 계획이다. 

이를 통해 안정성 및 효능을 분석한 후 희귀질환 환자들에 대한 임상 치료효과 근거를 지속적으로 확보할 방침이다.  

한미약품 권세창 사장은 "희귀질환 분야 혁신신약 개발은 한미의 경영 이념인 인간존중과 가치창조를 실천하는 하나의 방법"이라며 "희귀질환 치료제 개발이 한미의 미래가치를 결정하는 데 중요한 이정표가 될 것이다"라고 말했다.