첨단 바이오의약품의 성공적인 개발과 해외 진입을 위해서는 보다 전략적인 접근이 필요하다는 제언이 나왔다. 

바이오의약품은 주력 제조업보다 수익성이 높은 분야로 꼽히는데, 글로벌 의약품 시장도 합성의약품에서 바이오의약품으로 대체될 것으로 전망되고 있기 때문이다. 

제약바이오업계에 따르면 글로벌 의약품 시장 주도권은 합성의약품에서 바이오의약품으로 전환되고 있는 추세다. 이에 업계에서는 오는 2020년 바이오의약품 시장은 3900억 달러 규모로 성장을 거듭, 전체 의약품 시장의 28%를 차지할 전망이다. 

이에 글로벌첨단바이오의약품코디네이팅센터가 21일 서울대병원 의생명연구동에서 열린 ‘첨단바이오의약품 포캐스트 포럼’에서는 바이오의약품 개발을 위한 적응증 결정부터 임상시험 디자인 및 운영, 인허가 전략까지 전 과정의 고려사항이 발표됐다. 

적응증 결정이 시작...시판 위해 제도 적극 활용해야

우선 관련 업계에서는 바이오의약품 개발을 위한 시작 단계인 약물개발 단계에서는 적응증 결정을 핵심으로 봤다. 

서울대병원 임상약리학과 최예원 교수는 “적응증 결정을 위해서는 개발을 위해 설정한 적응증이 의학적 니즈가 있는지, 개발에 돌입했을 때 비임상에서 발생하는 이슈로 인해 시장진출이 지연되진 않을지 검토해야 한다”며 “설정한 최초 적응증이 빠르게 임상 계획 승인을 받을 수 있는지, 향후 시장 진출 확대 및 적응증 확대에 해당 임상 계획을 어떻게 활용할지도 고려해야 한다”고 말했다. 

이와 함께 개발하려는 바이오의약품을 희귀의약품으로 품목허가를 받을 예정이라면, 임상시험 단계에서 충분한 수의 임상시험 대상자를 모집할 수 있는지, 관련 리스크 대응 전략을 수립했는지도 검토해야 한다고 했다. 

아울러 희귀의약품으로 개발을 고려하고 있다면 허가와 심사에서의 이점이 되는 ▲신약개발 가속화를 위한 패스트 트랙 ▲개발과 심사를 신속하게 처리하기 위한 획기적 치료제 제도 ▲신속심사 ▲우선심사 등 관련 제도를 적극 활용할 것을 조언했다. 

임상 설계와 운영, 고려사항은?

임상시험을 위한 디자인과 운영의 중요성도 강조됐다. 

서울대병원 최예원 교수는 “세포유전자 치료제는 안전성 양상을 이해하기 위해 장기추적관찰이 필요하며 면역반응 유발 가능성이 있다는 특징이 있다”며 “본격 임상시험 돌입 전 비임상시험 연구 자료는 세포유전자치료제의 적정 위험도를 확인하는 데 중요한 역할을 할 것”이라고 강조했다. 

임상시험이 본 궤도에 올랐을 때 ▲임상시험 대상자 모집 ▲임상시험 계획 순응도 점검 ▲이슈 관리 ▲임상시험을 위한 데이터이 품질점검 ▲결과보고서 작성 등을 중점적으로 점검해야 한다는 조언도 나왔다. 

씨앤알리서치 임현진 “임상시험 대상자 등재는 개발 시간을 조절하는데 핵심 요소로, 선정·제외 기준, 대상자 방문 일정 등을 고려해야 한다”며 “임상 과정에서 이슈가 발생했을 때 이를 해결할 때까지 추적하는 것은 물론 재발 방지 조치를 문서화하고, 자체적인 모니터링을 강화하는 등 이슈관리가 중요하다”고 말했다.  

이와 함께 해외 임상을 준비 중이라면 미국을 우선적으로 고려해야 한다는 주장도 나왔다. 미국 임상시험 계획 승인으로 캐나다, 뉴질랜드, 유럽 등 타 국가로 진입하는 게 유리기 때문이다. 

메디팁 임화경 상무는 “미국은 세계적으로 시장 규모가 가장 큰 국가인 만큼 타 국가로의 진입도 쉬워진다”며 “미국 임상3상 승인 후 국내 임상을 진입할 때 자료 활용도도 높다는 게 장점”이라고 말했다. 

해외 진입 위한 인허가 노하우는?

개발된 바이오의약품의 해외 진출을 노린다면 진입 국가의 인허가 규정 파악은 필수. 전문가들은 해외 진입을 고려하고 있다면 인허가를 위해 ▲비용 ▲언어 ▲국가별 심사시 요구사항 등을 숙지해야 한다고 강조했다. 

임화경 상무는 “임상 진행 시 시간적 요소가 고정비용에 가장 큰 영향을 미치는 만큼 고정비용을 포함해 가변비용도 고려해야 한다”며 “중국, 일본 등 비영어권 국가 진입 시 번역에 소요되는 시간을 충분히 고려해 사전상담, 대면상담 진행이 수월하게 진행될 수 있도록 해야 한다”고 말했다.

이어 미국 진출 고려 시 FDA 승인 없이 임상3상 디자인, 임상시험 및 통계분석이 가능한 SPA agreement, 일본 PMDA 심사 시 메이저 회사 제품 사용을 요구한다거나 외래성 바이러스 자료 또는 기록에 대한 자료를 상세히 요구하는 점을 감안할 것을 조언했다.