[메디칼업저버 양영구 기자] 발버사(성분명 에르다피티닙)가 미국식품의약국(FDA)으로부터 FGFR3 변이 요로상피암 치료제 적응증을 획득했다.

최근 FDA는 FGFR3 변이 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 성인 치료제로 발버사를 승인했다. 이전에 최소 한 가지 이상 전신요법을 받은 환자 대상 2차 치료옵션이다.

적응증 확대의 기반은 발버사와 항암화학요법의 전체생존(OS), 무진행생존(PFS), 객관적 반응률(ORR) 등을 평가한 임상3상 THOR 연구의 코호트 1 분석 결과다.

이 연구에는 질병 진행이 확인되고 18세 이상인 전이성 또는 절제 불가능 요로상피암 환자 가운데 FGFR2/3 변이를 갖고 있는 환자가 포함됐다.

이들은 발버사 투여군과 도세탁셀 또는 빈플루닌으로 구성된 항암화학요법 투여군에 1:1 비율로 무작위 배정돼 치료를 받았다.

1차 목표점은 OS로, 주요 2차 목표점은 PFS, ORR 등으로 설정했다.

연구 결과, 발버사군의 OS 중앙값은 12.1개월로, 화학요법군 7.8개월 대비 사망 위험을 36% 낮추면서 1차 목표점을 충족했다(HR 0.64; 95% CI 0.47~0.88; P=0.005).

이와 함께 주요 2차 목표점인 PFS는 발버사군이 5.6개월, 화학요법군이 2.7개월로 집계, 질병 진행 또는 사망 위험을 42% 낮췄다(HR 0.58; 95% CI 0.44~0.78; P=0.0002).

발버사군의 ORR은 35.5%로 화학요법군 8.5%로 집계됐다.

다만, FDA는 PD-1/PD-L1 억제제로 치료할 예정이거나, 아직 치료받지 않은 환자에게는 권고하지 않았다.