[메디칼업저버 신형주 기자] 정상형 또는 유전형 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM) 치료제 빈다맥스(성분명 타파미디스)의 급여권 진입 가능성이 열렸다.

제약업계에 따르면, 한국화이자는 ATTR-CM 치료제 빈다맥스를 약제급여평가위원회에 재신청할 방침인 것으로 알려졌다.

지난해 4월 7일 2023년 제4차 약평위에서 비급여 결정을 받았던 화이자는 급여권 진입에 재도전한다는 것이다.

정부는 빈다맥스의 임상적 개선 정도가 질환의 유형 및 단계에 따라 다르며, 환자 수 및 관찰 기간을 분석할 연구가 없다는 이유에서 비급여 결정됐다.

또, 정부가 불확실성을 고려해 위험분담위원회에서 초기 치료 전액 환급형, 이후 단순 환급률 환급형 및 총액제한형 등을 제시했지만 제약사가 불수용했다는 이유다.

특히 경제성평가 결과 빈다맥스가 비용효과적이지 않다는 것이다.

하지만, 관련 학계에서는 희귀질환 특성상 모든 유형 및 단계의 임상적 개선 정도를 평가하는 임상연구를 진행하기 어렵다는 입장이다.

또, 이미 승인된 국가들에서 지속적으로 세부 유형 및 단계별 리얼월드(RWD)가 발표되고 있어 RWD로 보완하는 방안과 희귀질환의 경우 경제성평가 입증이 거의 불가능해 다른 대안을 마련할 필요가 있고 지적하고 있다.

다행히, 질병관리청은 지난해 11월 정상형 또는 유전형 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증을 국가관리 희귀질환으로 지정했다.

제약업계와 ATTR-CM 환자들은 희귀질환 지정에 따른 보험급여 가능성이 열릴 것으로 기대하고 있다.

제약업계 관계자는 "그동안 빈다맥스는 비용효과성을 넘지 못해 급여권 진입이 어려웠다"며 "다만, 이번 질병청의 국가관리 희귀질환 지정으로 인해 치료 접근성은 제고될 수 있을 것으로 보인다"고 전했다.

이어 "희귀질환으로 지정되면서 산정특례 적용도 기대할 수 있을 것"이라며 "급여권 진입을 위한 긍정적 효과도 기대할 수 있을 것"이라고 전망했다.