[메디칼업저버 양영구 기자] 기면증 치료제 와킥스(성분명 피톨리산트)가 성인에 이어 소아 기면증 환자에서도 효과를 입증했다. 이로써 한국을 비롯해 시판허가를 받은 국가에서의 적응증 확대로 이어질지 관심이 모인다.

최근 프랑스 몽펠리에 대학 Yves Dauvilliers 교수 연구팀은 LANCET Neurology에 소아 기면증 환자를 대상으로 와킥스의 효능과 안전성을 평가한 결과를 공개했다.

연구에는 5개 국가 11개 기관에서 탈력발작이 있거나 없는 6~17세 기면증 환자 110명이 모집됐다. 이들은 주간졸음척도(ESS)가 15점 이상이었고, 등록 전 최소 14일 동안 정신자극제를 투여받지 않았다. 

평균 연령은 12.9세였고, 남성이 55%를 차지했다. 이들 중 탈력발작 환자는 82%를 차지했다. 연구팀은 2:1 비율로 와킥스 투여군과 위약군에 각각 무작위 배정해 치료를 진행했다. 

1차 목표점은 기준점 대비 치료 8주차의 울란린나 기면증 척도(Ullanlinna Narcolepsy Scale, UNS) 총점 변화로 설정했다. 

연구를 완료한 107명을 대상으로 분석을 진행한 결과, UNS 총점은 와킥스 투여군에 6.3점, 위약군에서 2.6점 감소하면서 유의미한 개선을 보였다(least squares mean difference -3.7; 95% CI -6.4~-1.0; P=0.007).

치료 관련 이상반응은 와킥스 투여군에서 31%, 위약군에서 34%로 집계됐다. 

와킥스가 성인에 이어 소아에서도 효과를 입증하면서 국내 적응증 변경에도 관심이 모인다. 

지난 2021년 와킥스는 국내 허가를 획득했고, 지난해 2월부터 건강보험 급여 적용 중이다. 

와킥스는 뇌 도파민을 활성화해 각성을 촉진하는 기전의 치료제 뿐이었던 우리나라 상황에서 새로운 치료옵션으로 주목 받았다. 

와킥스는 2건의 임상3상 HARMONY1, HARMONY1bis 연구를 통해 성인 환자에서의 효과를 입증했다. 

HARMONY1 연구 결과, 와킥스 투여군의 주간 졸림증 평가척도(ESS)는 5.8점 감소하면서 위약군(-3.4점) 대비 우월했다(95% CI, -5.6~-0.4, P=0.024).

모다피닐 투여군은 ESS가 6.9점 감소했지만 와킥스 투여군이 열등하진 않았다(95% CI, -2.5~2.7, P=0.250).

HARMONY 1bis 연구에서도 와킥스 투여군의 ESS 감소 폭은 18.3점에서 13.3점으로 감소, 18.3점에서 15.5점으로 줄어든 위약군보다 폭이 컸다.

와킥스는 히스타민 H3 수용체에 선택적으로 결합하는 역작용제/길항제로, 뇌 속 히스타민 농도를 높이는 새로운 기전의 약물이다. 

이를 토대로 2021년 개정된 유럽 및 미국 기면증 치료 가이드라인에서 주간 과다졸음 단독 증상과 탈력발작을 동반하는 주간 과다졸음 증상 1차 치료제로 권고되기도 했다. 

업계 한 관계자는 "기면증은 반감기 연장 등 복용 편의성 개선과 효과를 높여왔다"며 "다양한 기전의 신약 출시와 함께 연령별 적응증까지 넓히는 등 처방옵션 경쟁은 계속될 것"이라고 전망했다.