[메디칼업저버 양영구 기자] 폐동맥고혈압(PAH) 치료 패러다임을 변화시킬 신약 탄생 가능성이 높아졌다.

전 세계적으로 PAH 치료제는 10개 이상 승인된 상태다. 그러나 환자들은 3가지 약물 치료에도 불구하고 증상 악화를 경험한다. 

실제 현재 치료법의 평균 생존기간은 7년에 불과해 새로운 치료제 개발이 필요한 상황에서 소타터셉트의 이번 연구 결과는 새로운 치료옵션 등장을 기대하게 만들고 있다.

4~6일 미국 뉴올리언스에서 열리는 미국심장학회 연례학술대회(ACC 2023)에서는 MSD 소타터셉트 임상3상 STELLAR 연구 결과가 공개됐다.

지난해 발표된 STELLAR 연구 탑라인 결과에 따르면 소타터셉트는 1차 목표점인 치료 24주째 6분 보행검사 거리 변화에서 유의미한 변화를 가져온 바 있다. 소타터셉트는 성장촉진과 성장억제 신호경로 간 균형 회복을 돕는 약물이다.

이번 학술대회에서 독일 하노버의과대학 Marius Hoeper 교수 연구팀은 임상3상 STELLAR 연구 결과를 발표했다.

이 연구는 20개 국가에서 PAH 환자 323명이 등록됐다. 등록 당시 환자의 60%는 3가지 약물로 치료를 받았음에도 심각한 증상을 보였다.

연구팀은 환자들을 기본적인 PAH 치료와 함께 3주에 1회 소타터셉트 투여군과 위약군에 1:1 무작위 배정해 7.5개월(중앙값) 동안 추적관찰을 진행했다.

1차 목표점은 치료 24주차 6분 보행검사 거리 변화로 설정했다.

연구 결과, 소타터셉트군의 치료 24주차 6분 보행검사 거리는 40.8m 개선된 데 비해 위약군은 개선이 관찰되지 않으면서 1차 목표점을 충족했다. 또 PAH로 인한 손상 척도 등 9개 주요 2차 목표점 중 proBNP 등을 비롯한 8개를 달성했다.

자세히 보면 사망까지의 시간 또는 모든 원인으로 인한 사망, 운동능력 저하 또는 PAH로 인한 입원 등 임상악화 사건 첫 발생은 소타터셉터군이 위약군 대비 84% 감소시키는 것으로 나타났다.

소타터셉터군 중 9명(5.5%)는 사망 또는 최소 1건의 임상적 악화를 경험한 반면, 위약군은 42명(26.3%)에 달했다.

폐동맥압 또는 폐 혈압은 소타터셉트군이 위약군에 비해 13.9mmHg 낮췄다.

이와 함께 소타터셉트군은 위약군 대비 숨가쁨, 피로 등은 물론 가벼운 활동을 수행하는 능력에 있어 통계적으로 유의미한 개선을 보였다. 반면, 위약군은 개선되지 않았다.

연구팀은 "소타터셉트는 환자의 운동 능력을 향상시켰고, 다양하고 광범위한 임상적 이점을 제공했다"며 "이번 연구 결과는 PAH 치료를 위한 새로운 접근법으로, 소타터셉트의 임상적 유용성을 확립한 것"이라고 평가했다.