[메디칼업저버 양영구 기자] 투석 중인 만성 콩팥병 환자의 빈혈 치료제 '제스두브로크(성분명 다프로두스타트)가 1일(현지시각) 미국식품의약국(FDA)으로부터 허가됐다. 

FDA는 만성 신장으로 최소 4개월 동안 투석을 받은 성인의 빈혈 치료제로 GSK 제스두브로크를 승인했다. 

제스두브로크는 저산소증 유도 인자 프롤릴 수산화효소 억제제(HIF-PHI)로, 신체 내 산소 경로를 억제하고 내인성 에리트로포이에틴 생성을 자극해 헤모글로빈 수치를 높이는 기전이다. 

승인 기반은 임상3상 ASCEND 연구다. 이 연구는 투석에 의존하는 만성 콩팥병 환자를 대상으로 한 연구와 투석을 받지 않는 만성 콩팥병 환자를 대상으로 한 2개의 연구로 구성됐다. 

2964명의 투석 환자를 대상으로 한 연구 결과, 제스두브로크 투여군은 베이스라인 대비 치료 28주~52주까지 평균 헤모글로빈 수치 변화가 0.28±0.02g/dL로 집계되면서 기존 치료법인 에리스로포이에틴 자극제(ESA) 주사요법과 비열등성을 충족했다.

다만, 제스두브로크는 투석을 받지 않는 만성 콩팥병 환자의 빈혈 치료에는 사용할 수 없다.

작년 10월 열린 FDA 자문위원회에서 투석 환자에 대한 이점은 긍정 의견이었지만, 투석을 받기 전 환자에게는 승인 반대 의견이 지배적이었기 때문이다.

FDA는 "이번 승인은 주사제가 아닌 경구용 약물로도 투석을 받는 만성 콩팥병이 있는 성인 빈혈 환자를 치료할 수 있게 된 것"이라고 의미를 부여했다.

한편, GSK는 유럽 내 허가를 위한 절차를 진행 중으로, 올해 상반기 승인 여부가 결론날 전망이다.