[메디칼업저버 양영구 기자] 희귀질환이자 만성질환인 혈우병은 평생 동안 치료 받아야 하는 만큼 환자들에게 많은 부담이 된다.

혈우병A 환자 개인의 상황을 고려한 맞춤형 치료가 필요한 이유다. 실제 2020년 세계혈우연맹(WFH)이 발표한 가이드라인에서도 중증 혈우병 환자 치료는 환자의 출혈 패턴, 관절 상태, 개별 약동학, 환자 자가평가 및 선호도를 고려해 개인 맞춤형 치료를 강조하고 있다.

특히 지속적인 출혈을 경험하는 환자에게는 지혈을 위해 응고인자를 즉각 투여하는 보충요법 보다 규칙적으로 혈중 응고인자를 투여해 그 수준을 1% 이상으로 유지, 출혈 위험을 줄이는 일상적 예방요법(prophylactic therapy) 확대를 권고한다.

혈우병 예방적 치료는 환자의 치료 순응도가 유지돼야 효과를 볼 수 있다. 치료 효과를 줄이면 출혈 또는 관절 통증 증가에 따른 삶의 질 저하로 이어지기 때문이다.

게다가 대부분 정맥주사로 투여되는 혈액응고 8인자 표준 반감기 제제는 투여가 잦은 만큼 투여횟수를 줄이는 게 핵심이다.

이런 가운데 최근 국내 허가를 획득한 바이엘 유전자재조합 혈액응고 8인자 지비가 눈길을 끈다.

지비는 페길화(pegylation) 기술을 활용해 반감기를 연장하도록 설계된 장기지속형 제제다. 오랜 시간 동안 높은 혈중 혈액응고 8인자를 유지함으로서 순응도를 높인 것이다.

최근 지비는 식품의약품안전처로부터 혈우병 A 환자의 일상적 예방요법을 위해 5일 간격으로 1회 및 주 2회 투여하도록 허가됐다.

허가의 기반은 PROTECT VIII 연구다. 이 연구는 중증 혈우병 A를 앓는 성인 및 12세 이상 청소년 134명을 대상으로 지비의 출혈 시 보충요법 및 일상적 예방요법의 효과와 안전성을 평가했다.

연구 결과, 주 1회 투여군의 74%와 5일 간격 투여군 환자 전부(100%)는 출혈이 발생하지 않았고, 혈액 보호 효과도 확인했다.

특히 주 1회 투여군 중 약 75%는 연간 출혈률(ABR) 중앙값이 0.96회로 집계되면서 1차 목표점을 충족했다. 이들 가운데 약 50%는 36주의 연구기간 가운데 11~36주차 동안 단 한 번도 출혈이 발생하지 않았다.

지비의 또 다른 특징은 국내 이미 허가된 혈우병 치료 장기지속형 제제 가운데 투여횟수가 가장 적다. 혈우병A 환자들이 치료에 얽매이지 않고 자신이 원하는 삶을 살 수 있도록 도움을 준 것이다.

한편, 바이엘코리아는 지비 허가 이후 건강보험 급여 등재 절차를 준비하고 있다.