[메디칼업저버 박선혜 기자] 중증 뇌전증 환자 보호자들이 의료용 대마이자 뇌전증 치료제인 에피디올렉스(성분명 칸나비디올)의 치료 효과에 합격점을 줬다. 

레녹스-가스토 증후군 또는 드라벳 증후군 환자를 평균 2년 동안 에피디올렉스로 치료한 결과, 발작 빈도가 지속적으로 감소하고 정서적 기능, 인지기능, 실행기능 등이 개선됐다는 이유다. 이에 90% 이상의 보호자가 앞으로도 에피디올렉스 치료를 계속할 예정이라고 밝혔다. 

BECOME으로 명명된 이번 리얼월드 조사는 레녹스-가스토 증후군 또는 드라벳 증후군 환자 보호자를 대상으로 진행됐다.

조사 결과는 3~7일 온·오프라인으로 열린 미국뇌전증학회 연례학술대회(AES 2021)에서 공개됐다.

에피디올렉스는 2세 이상에서 레녹스-가스토 증후군 또는 드라벳 증후군으로 인해 발생하는 발작 증상 치료를 위해 1일 2회 경구투여하는 치료제이다. 레녹스-가스토 증후군과 드라벳 증후군은 소아기에 발생하는 희귀 뇌전증이다. 

BECOME 조사는 미국에서 에피디올렉스(100mg/dL 경구복용)로 3개월 이상 치료받은 레녹스-가스토 증후군(396명) 또는 드라벳 증후군(102명) 환자의 보호자 498명을 대상으로 진행됐다.

보호자에게 에피디올렉스 치료 시작 전과 조사일 기준 이전 달의 변화를 비교하도록 했다.

설문조사는 20분 동안 온라인으로 진행됐다. 5점 리커트 척도를 이용한 검증된 방법과 기존에 발표된 보호자 보고서 질문을 기반으로 질문을 구성했다. 설문조사에서 이상반응은 평가하지 않았다.

보호자 대다수(97%)는 부모였다. 환자의 평균 나이는 레녹스-가스토 증후군 17세, 드라벳 증후군 12세로 전체적으로 16세였다. 52%는 남성이었다.  

전체 환자군은 평균 2년 동안 에피디올렉스 치료를 받았다. 중앙값 복용량은 1일 14mg/kg였고, 4가지(중앙값) 뇌전증 치료제를 함께 투약하고 있었다.

조사 결과, 84% 보호자가 에피디올렉스 치료 시작 후 환자의 발작 빈도가 개선됐다고 답했다. 구체적으로 △경련 발작(72%) △낙상 발작(72%) △비경련/비낙상 발작(68%) △야간 발작(62%) 등의 개선을 보고했다. 

발작 중증도가 개선됐다는 응답률은 68%였다. 주당 발작이 없는 날이 늘었다고 답한 비율은 67%를 차지했다. 응답자 16%는 지난 한 달 동안 발작이 전혀 없었다고 밝혔다.

이와 함께 △응급약물 사용 감소(57%) △응급실 방문 감소(54%) △입원 감소(53%) △발작 관련 부상 발생 감소(48%) 등을 보고했다. 

환자의 비발작 예후도 에피디올렉스 치료 시작 후 좋아진 것으로 확인됐다. 정서적 기능 개선 또는 인지 및 실행기능 개선을 보고한 응답자는 각 82%와 81%를 차지했다. 

언어 및 의사소통 능력은 언어적 소통이 어려운 환자 79%, 언어적 소통을 할 수 있는 환자 74%에게서 향상된 것으로 나타났다.

보호자가 주로 개선됐다고 보고한 것은 △각성(71%) △새로운 내용 학습(71%) △주변 환경 인지(70%) △다른 사람과 교류(68%) △집중(66%) △행복함(66%) △웃음(63%) △문장 및 구절 말하기(각 58%와 60%) △평온(56%) 등이었다. 

아울러 보호자의 약 절반은 에피디올렉스 치료 시작 후 환자의 △일상생활(51%) △수면(51%) △신체기능(46%) 등이 좋아졌다고 밝혔다. 

향후 에피디올렉스 치료 진행과 관련해, 보호자 10명 중 9명(93%)은 치료를 계속할 계획이라고 응답했다. 환자의 발작 부담이 줄었기 때문이라는 응답자가 91%, 비발작 예후 개선이 이유라는 응답자가 77%였다. 

단, 이번 연구의 한계점은 연구 디자인에 따라 회상 및 선택 비뚤림 가능성이 있다는 것이다. 또 에피디올렉스 외 다른 칸나비디올 제품에 결과를 적용할 수 없다.

연구 결과를 발표한 미국 노스웨스턴대학 Anne Berg 교수는 "레녹스-가스토 증후군 또는 드라벳 증후군 환자의 보호자 상당수가 에피디올렉스 치료 시작 후 발작 빈도가 감소하고 중증도가 개선됐다고 응답했다"며 "에피디올렉스는 많은 환자에게 발작 조절에 더해 행동 및 인지에 상당한 긍정적인 영향을 미칠 수 있다"고 강조했다.