[메디칼업저버 박선혜 기자] 미국식품의약국(FDA)이 담관암종 치료제로 미국 브릿지바이오 파마의 자회사인 QED 테라퓨틱스의 '트루셀틱(성분명 인피그라티닙)'을 가속 승인했다.

트루셀틱은 치료 경험이 있고 절제 불가능하며 섬유아세포성장인자수용체2(FGFR2) 유전자 융합 또는 전위(rearrangement)가 있는 국소 진행성 또는 전이성 담관암종 치료제로 지난달 28일(현지시각) 허가받았다.

트루셀틱은 FGFR을 억제하는 ATP 경쟁 티로신 키나아제 억제제(TKI)로 경구 투약한다. 

트루셀틱의 가속 승인은 단일군 오픈라벨 임상2상인 'CBGJ398X2204' 결과를 근거로 이뤄졌다. 

연구에는 국소 진행성 또는 전이성 담관암종 환자 108명이 포함됐다. 107명은 담관암종 4기 환자였다. 

전체 환자군은 질병이 진행되거나 허용할 수 없는 독성이 나타날 때까지 28일을 주기로 21일 동안 트루셀틱 125mg 1일 1회 복용 후 7일간 투약을 중단하는 치료를 진행했다.

그 결과, 객관적 반응률은 23%였다. 완전반응은 1명, 부분반응은 24명에게서 나타났다. 

반응기간(중앙값)은 5개월이었으며, 반응이 나타난 환자 중 8명(32%)의 반응기간은 6개월 이상이었다. 

최소 20% 환자에게서 발생한 이상반응은 △고인산혈증 △크레아티닌 증가 △손발톱 독성 △구내염 △안구건조 △피로 △탈모증 △손발바닥 홍반성 감각이상 △관절통 △미각장애 △변비 △복통 △구강 건조 △눈썹 변화 △설사 △피부 건조 △식욕 감소 △시력 저하 △구토 등이었다.

FDA는 "심각한 위험에는 고인산혈증과 망막색소상피박리 등이 포함된다"며 "치료를 진행하는 동안 이 같은 이상반응에 대한 모니터링을 진행하도록 권장한다"고 밝혔다. 

트루셀틱 승인과 함께 FDA는 트루셀틱으로 치료 혜택을 얻을 수 있는 환자를 선별하기 위한 암 유전자 진단기기인 'FoundationOne CDx'도 허가했다. 

'FoundationOne CDx'는 고형암에 대한 포괄적인 유전체 프로파일링(CGP) 검사다. 현재 26개 특정 치료에 대한 포괄적 진단검사로서 승인받았다.

개발사인 Foundation Medicine에 따르면, 이 검사는 트루셀틱에 대한 동반 진단검사로 승인받은 유일한 조직 기반 CGP 검사다.

한편 현재 담관암종 환자를 대상으로 트루셀틱의 PROOF 임상3상의 환자 등록이 진행되고 있다. 1차 치료제인 젬시타빈+시스플라틴과 비교 연구다. 

또 방광암 및 요로암, 연골무형성증에 대한 트루셀틱의 가능성을 평가한 임상연구의 환자 등록도 진행 중이다.