FLT3 유전자 양성 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 다중 키나제 억제제(multitargeted kinase inhibitor) 타깃 치료제인 미도스타우린(Midostaurin)을 평가한 3상 연구가 8월 3일자 NEJM에 실렸다.

앞서 이 약물은 지난 5월 라이답트(Rydapt)라는 제품명으로 미국 FDA 허가를 획득했다. FLT3 유전자 돌연변이를 가진 AML 환자를 위한 치료제가 나온 것은 25년 만이다.

현재 AML 환자 중에서도 FLT3 유전자 양성인 환자는 예후가 매우 나쁘다. 때문에 이들의 생존율을 개선시키는 문제는 혈액암에서의 오랜 과제였는데 미도스타우린의 개발로 추가 생존 연장을 눈앞에 두고 있다.

이번에 실린 연구는 새로 진단된 FLT3 유전자 양성인 AML 환자 3277명을 대상으로 미도스타우린과 위약을 비교한 연구이다. 모든 환자는 표준 화학요법으로 유도요법(다우누루비신과 사이타라빈)과 공고요법(고용량 사이타라빈)을 받았다. 1차 종료점은 전체 생존율이었다.

정확성을 위해 성별을 제외한 양군의 나이, 인종, FLT3 아형, 세포유전학 위험험성, 적혈구 수 등을 두 무작위 치료군에 매칭했다.

최종 717명을 분석한 결과 미도스타우린 치료군에서 위약대비 생존기간이 22% 더 긴 것으로 나타났다. 아울러 무사건 생존기간도 22% 더 증가했다. 이와 함께 두 1차 종료점 분석과 골수 이식 환자의 분석 또한 환자의 FLT3 유전자 아형에 상관없이 더 유의한 생존 개선 잇점이 나타났다.

전반적인 이상반응은 두 군이 유사했다.

이번 연구의 주 저자인 미국 다나 파버 암연구소(Dana-Farber Cancer Institute) 소속 Richard M. Stone 박사는 "표준화학요법에 미도스타우린을 추가하면 생존기간을 연장시킬 수 있었다"면서 "특히 예후가 나쁜 FLT3 유전자 양성 AML 환자의 생존율을 끌어올렸다는 점에서 의미가 있다"고 평가했다.