생명을 위협하거나 중대한 질병에 대해 개발중인 의약품이 초기 임상시험에서 기존제품보다 현저한 안전성, 유효성을 나타내면 획기적 의약품으로 지정 가능하다. 

획기적 의약품 지정신청은 60일안에 결정되며, 이들은 타 의약품보다 우선 심사·허가된다. 

식품의약품안전처(처장 손문기)는 이 같은 내용을 담은 '획기적 의약품'과 '공중보건 위기대응 의약품'의 지정 및 개발‧허가지원 관련 '의약품의 개발지원 및 허가특례에 관한 법률'제정안을 26일 입법예고한다고 밝혔다.

앞서 제5차 규제개혁장관회의에서 논의된 바이오헬스케어 규제혁신안 후속조치로, 이번 제정안은 신종 감염병과 생화학 테러 위기시 사용하는 의약품 개발을 촉진하고 임상단계서 안전성 유효성이 개선된 의약품 개발을 지원해 혼자 치료기회를 확대하기 위해 마련됐다.

지정 및 개발지원 방안을 살펴보면, 생명을 위협하거나 중대한 질병에 대해 초기 임상시험단계에서 기존 치료방법 보다 임상적으로 현저한 안전성, 유효성을 나타낸 의약품 등에 대해 획기적 의약품등으로 지정할 수 있다. 

제약업체 등으로부터 획기적 의약품 지정 신청이 있는 경우 60일 내 지정여부를 결정해야 하며, 지정된 의약품이 더 이상 요건을 만족하지 못하는 경우 지정을 해제할 수 있다.

또한 획기적 의약품등 개발을 지원하기 위해 연구개발 단계에서 세제혜택 등에 대한 재정적 지원 근거를 마련하고 기술 및 인력교류, 국제 공동 연구 등을 지원한다.
 
전담조직(지원센터)을 설치해 획기적 의약품등 지정 및 평가를 담당하고 획기적 의약품등 개발에 필요한 전문 인력 양성 및 비임상시험, 임상시험, 품질관리 등을 지원하는 것.
 
지정된 획기적 의약품에 대해서는 타 의약품보다 우선으로 심사할 수 있다. 허가 신청 전 허가에 필요한 자료를 나눠 각각 미리 심사하는 것도 가능하다. 

또한 초기 임상에서 사용한 평가지표 등을 통해 임상적 유익성을 합리적으로 예측할 수 있는 경우 허가 후 추가적인 임상시험 자료 제출 등을 조건으로 허가할 수 있다.
 
유효성 연구를 개발단계에서 실시할 수 없는 '공중보건 위기대응 의약품'은 사용단계에서의 임상연구자료 제출 등을 조건으로 우선 허가가 가능하다. 

환자에게 획기적 의약품 등에 대한 신속한 치료기회를 제공하기 위해 건강보험 적용 전이라도 제약사의 신청에 따라 무상 또는 저가로 환자에게 공급할 수 있는 법적 근거도 마련됐다.

해당 의약품 안전성 확보를 위해 위해성 관리계획에 따라 안전사용 조치 및 사용성적에 관한 조사 등을 실시하고 결과를 보고토록 해 시판 후에도 안전성 등에 대해 지속적인 감시체계를 구축했다. 

식약처는 "이번 제정안을 통해 획기적 의약품과 공중보건 위기대응 의약품의 신속한 개발과 허가를 지원해 생명을 위협받는 질병에 대한 환자의 치료기회를 확대하고 신종 감염병 발생 등 공중보건 위기 시 치료제를 안정적으로 공급할 수 있을 것"이라고 밝혔다.

한편 이번 제정안에 의견이 있는 경우 오는 7월 25일까지 식품의약품안전처로 제출하면 된다.