급성 골수성 백혈병(AML) 치료제인 볼라설팁(volasertib)이 미국 식품의약국(FDA)과 유럽연합 규제당국으로부터 '희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)' 약물로 선정됐다.

볼라설팁은 Plk(Polo-like kinase)로 불리는 효소를 억제한다. Plk1은 Plk과에  속하며, 그 특성이 가장 잘 규명된 키나제이다. 볼라설팁으로 Plk1을 억제하면 세포 주기가 정지되고 궁극적으로 세포 사멸(세포자멸사)을 유도할 수 있다.

따라서 Plk1 활동을 억제하면, 급성골수성백혈병에서 나타나는 일반적인 특징인 세포 분열이 극도로 많이 일어나는 것을 막을 수 있는데, 이를 통해 종양 세포 성장을 멈추고, 종양 세포의 활발한 분열을 줄이는 효과까지 기대할 수 있어 급성골수성백혈병 환자의 생존 기간을 늘리는 효과를 얻을 수 있다.

베링거인겔하임의 의학부 총괄 책임자 클라우스 두기 교수는 "베링거인겔하임의 항암제 신약 후보물질인 볼라설팁이 작년 말 FDA로부터 혁신 치료제(Breakthrough Therapy)로 선정된 것에 이어, 이번에는 FDA와 유럽연합 규제당국으로부터 희귀의약품 지정 약물로 선정되어 매우 기쁘게 생각한다"면서 "현재 제한된 치료요법으로 인해 치료 사각지대에 놓여 있는 급성골수성백혈병 환자들에게 새로운 치료 대안을 제공할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.

볼라설팁은 제 1, 2상 임상 시험을 통해 화학요법과 병용 치료할 경우, 고령 급성골수성백혈병 환자의 생존 기간을 개선하는 것으로 나타났으며, 이에 대한 자세한 연구 결과는 올해 말 공식적으로 발표될 예정이다.
 
한편 미국과 유럽연합(EU)에서는 치료요법과 진단 방법이 상당히 제한적이거나 존재하지 않는 희귀질환의 치료제에 대해 '희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)' 약물로 선정하며, ‘희귀의약품 지정’을 통해 새로운 치료제의 개발과 허가 절차에 도움을 주는 규제 지원 및 장려책을 지원받을 수 있다.