[메디칼업저버 양영구 기자] 릴리 제이퍼카(성분명 피르토브루티닙)가 만성 림프구성 백혈병(CLL) 또는 소림프구성 림프종(SLL) 적응증을 확보했다.

앞서 제이퍼카는 이전에 BTK 억제제를 포함해 2회 이상 전신요법을 받은 재발성 또는 불응성 외투세포림프종(MCL) 환자 치료제로 승인된 바 있다. 

최근 미국식품의약국(FDA)은 제이퍼카의 CLL/SLL 적응증을 신속승인했다. BTK 억제제와 BCL-2 억제제를 포함해 이전에 최소 2가지 치료를 받은 성인 환자가 대상이다. 

이번 신속승인은 임상1/2상 BRUIN 연구의 객관적 반응률(ORR)과 반응기간(DOR)을 평가한 코호트 결과가 기반이 됐다. 

연구 참여자들은 BTK 억제제와 BCL-2 억제제를 포함해 이전에 최소 2가지 치료를 받았다. 투여된 BTK 억제제는 이브루티닙, 아칼라브루티닙, 자누브루티닙 등이었다. 

연구 참여자의 77%는 난치성 또는 진행성 질환으로 인해 BTK 억제제 투여를 중단했다. 

연구에서 환자들은 질병이 진행되거나 허용할 수 없는 독성이 발생할 때까지 자이프리카 200mg을 1일 1회 투여 받았다. 

연구 결과, CLL/SLL 코호트에 포함된 환자 108명의 ORR은 72%(95% CI 63~80)로 집계됐다. 이들은 모두 부분반응을 보였다. 

DOR 중앙값은 12.2개월(95% CI 9.3~14.7)이었고, 반응까지 걸린 기간은 3.7개월(중앙값)이었다. 

치료 중단으로 이어진 이상반응은 2차 원발성 악성종양, 코로나19, 패혈증 등이었다.

심각한 이상반응은 참여자의 56%에서 발생했는데 폐렴, 코로나19, 패혈증, 열성 호중구 감소증 등이 차지했다. 

미국 MD앤더슨 G. Wierda 교수는 "CLL 또는 SLL 환자는 BTK 억제제 또는 BCL-2 억제제로 치료 후 질병이 진행되면 예후가 더 좋지 않다"며 "자이프리카는 BTK를 표적하는 치료옵션과 다른 접근법을 제시한다"고 말했다.

한편, 제이퍼카의 CLL/SLL 적응증 지속 여부는 확증 임상3상 BRUIN CLL-321 연구 결과에 따라 달라진다.