[메디칼업저버 양영구 기자] 미국식품의약국은 BRAF V600E 돌연변이가 있는 전이성 비소세포폐암 치료제로 브라프토비(성분명 엔코라페닙)와 멕토비(비니메티닙)를 승인했다. 

두 약물은 화이자가 전액 출자한 자회사인 어레이 바이오파마에서 개발됐다. 

허가 기반은 임상2상 PAHROS 연구다. 이 연구는 BRAF V600E 돌연변이가 있는 전이성 비소세포폐암 환자 98명이 등록됐다. 이들은 이전에 치료경험이 없거나, 전이 단계에서 1차 전신치료를 받았다.

연구 참여자들은 브라프토비 1일 1회 450mg과 1일 2회 멕토비 45mg을 질병이 진행되거나 허용할 수 없는 독성이 발견될 때까지 경구 투여했다.

주요 목표점은 RECIST 1.1 버전에 따른 객관적 반응률(ORR)과 독립적검토위원회 평가에 따른 반응기간(DOR)으로 설정했다. 

연구 결과, 이전에 치료받은 경험이 없는 환자군에서의 ORR은 75%로 집계됐다. 이 중 완전반응(CR)은 15%, 부분반응(PR)은 59%를 차지했다. 

이들의 DOR은 중앙값에 도달하지 않았다. 다만, 최소 6개월 반응을 보인 환자 비율은 75%, 12개월까지 치료 반응이 이어진 환자는 59%였다. 

이전에 1차 전신치료를 받은 환자군에서의 ORR은 46%였다. CR을 보인 환자는 10%, PR을 보인 환자는 36%로 구성됐다. 

이들의 DOR 중앙값은 16.7개월이었다. 6개월 동안 약물에 반응을 보인 환자는 67%, 12개월까지 이어진 환자 비율은 33%였다.

흔한 이상반응으로는 피로, 메스꺼움, 설사, 근골격계 통증, 구토, 복통, 시각장애, 변비, 호흡곤란, 발진, 기침 등이 발생했다. 

심각한 이상반응은 38%에서 나타났다. 출혈, 설사, 빈혈, 호흡곤란, 폐렴, 부정맥 등으로 구성됐다. 

연구 참여자 중 59%는 부작용으로 인해 브라프토비 투여를 중단했고, 30%는 용량을 감소했다.