[메디칼업저버 양영구 기자] GC녹십자(대표 허은철)는 개발 중인 혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP) 치료제 후보물질 GC1126A가 미국식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 5일 밝혔다. 

GC1126A의 ODD 지정일은 현지시각 기준 9월 27일이다. 

TTP는 100만명 중 3~11명에서 발생하는 희귀 출혈질환이다. 전신에 작은 혈전이 형성돼 뇌, 심장 등 주요 기관으로 혈액 흐름을 차단한다. 적절한 치료가 이뤄지지 않으면 환자 약 90%는 사망에 이른다. 

발병 기전은 단백질 분해 효소 ADAMTS13 결핍 또는 자가항체로 인한 기능저하로 알려진다. 

GC1126A는 ADAMTS13의 자가항체를 회피하는 동시에 반감기를 늘린 변이 단백질이다. 지난 6월 국제혈전지혈학회 학술대회(ISTH 2023)에서 기존 약물과 야생형 ADAMTS13 대비 우수한 효능과 높은 활성도를 유지하는 것으로 발표됐다. 

GC녹십자는 "희귀 출혈질환 계열 내 최고 치료제 개발을 목표로 데이터 확보에 집중하고 있다"며 "환자들에게 새로운 치료옵션을 제공하기 위한 혁신 신약 개발에 최선을 다하겠다"고 말했다.

한편, GC녹십자는 GC1126A의 ODD 지정으로 연구개발 비용 세금 감면, 허가 심사 비용 면제, 소아 대상 임상시험계획서 제출 면제 혜택을 받는다. 또 허가 승인 시 시판허가일로부터 7년 동안 시장 독점 혜택도 부여 받게 된다.