[메디칼업저버 양영구 기자] 미국식품의약국(FDA)이 성인 FLT3-ITD 변이 양성 급성 골수성 백혈병(AML) 환자 치료제로 퀴자티닙을 승인했다. 

퀴자티닙은 이들 환자에게 표준 치료요법인 시타라빈과 안트라사이클린 유도요법 후 사타라빈 강화요법 후 단일요법으로 사용할 수 있다. 

근거는 임상3상 QuANTUM-First 연구다.

연구에는 FLT3-ITD 대립형질 빈도가 3% 이상인 AML 환자 539명이 등록됐다. 이들은 1:1 비율로 유도요법 및 강화요법에 각각 퀴자티닙 병용군과 위약 병용군에 무작위 배정됐다.  

연구 결과에 따르면, 퀴자티닙 투여군은 화학요법+위약 투여군에 비해 전체생존(OS)에서 통계적으로 유의한 개선이 나타났다(HR 0.78; 955 CI 0.62~0.98; P=0.0324).

39.2개월(중앙값) 추적관찰 결과, 퀴자티닙군의 OS 중앙값은 31.9개월로, 위약군 15.1개월 대비 길었다.

또 퀴자티닙군과 위약군의 완전반응(CR) 비율은 55%였는데, 반응 지속기간 중앙값은 퀴자티닙군에서 38.6개월, 위약군에서 12.4개월로 차이를 보였다.

흔하게 발생한 3등급 이상 치료관련 부작용은 열성 호중구감소증, 호중구감소증, 저칼륨혈장, 폐렴 등이었다. 

치명적인 치료관련 이상반응은 퀴자티닙군에서 11.3%, 위약군에서 9.7% 발생했다. 

연구를 진행한 미국 듀크암연구소 Harry P. Erba 박사는 "퀴자티닙은 공격적이고 치료하기 어려운 급성 골수성 백혈병 하위 유형 중 하나인 FLT3-ITD 변이 양성 환자 치료의 상당한 발전을 의미한다"며 "연구 결과, OS를 연장한 만큼 퀴자티닙은 FLT3-ITD 변이 양성 AML 환자의 새로운 치료옵션이 될 것"이라고 말했다.