[메디칼업저버 신형주 기자] 첨단재생의료 심의위원회가 제출된 임상연구과제 4건 중 1건만 적합 의결하고, 나머지 3건은 부적합 의결했다.

보건복지부는 25일 2023년 제5차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회를 개최했다.

이날 심의위원회는 삼성서울병원 등에서 제출한 각각의 첨단재생의료 임상연과제 등을 심의해 총 4건 중 1건은 적합 의결하고, 3건은 부적합 의결했다.

적합 의결된 과제는 다른 사람의 탯줄에서 유래한 중간엽줄기세포를 이용해 희귀·난치 유전성 신경병증인 샤르코마리투스병 1E 환자를 치료하기 위한 연구다

샤르코마리투스병 1E는 사지근육위축, 감각소실, 균형·보형장애, 실명, 청각장애, 호흡장애, 척추측만증 등 위중한 증상을 보이는 희귀난치 유전성 말초신경질환이다.

현재까지 허가받은 치료제가 없고, 증상 완화를 위한 대증적 약물요법 및 재활치료 또한 효과가 거의 없는 상황이다.

이번 연구를 통해 보행 및 균형 기능, 신경 재생 기능 등의 탐색적 치료 효과를 보일 것으로 기대하고 있다.

이번 과제는 고위험 임상연구로서 추가로 식품의약품안전처의 승인 절차가 진행될 예정이다.

고형우 사무국장은 “현재 심의위원회에서는 대체치료제가 없거나 근본적인 치료가 가능한 치료제가 없는 경우 안전성이 확보된다는 전제하에 연구를 폭넓게 인정하고 있다”며, “희귀·난치질환자들의 삶의 질을 개선할 수 있는 기회가 더 많이 제공될 수 있을 것으로 기대된다”고 밝혔다.

사무국은 첨단재생의료 임상연구에 대한 소식과 정보를 전하기 위해 첨단재생의료 임상연구소식을 격월로 발간하고 있다. 

26일 5월호(제4호) 소식지가 발간돼 첨단재생의료포털(www.k-arm.go.kr)에 게재될 예정이다.