[메디칼업저버 손형민 기자] 식품의약품안전처는 작년 9월부터 운영 중인 글로벌 혁신제품 신속심사 지원(GIFT) 대상 2호, 3호로 희귀질환 치료제 네페콘캡슐(성분명 부데소니드)과 페그세타코플란 주사제를 지정했다고 7일 밝혔다. 

네페콘은 요중 단백질 대 크레아티닌 비율이 1.5 이상으로 빠른 진행 위험이 있는 성인의 원발성 IgA 신병증 치료에 사용하는 의약품이며, 현재 해당 질병에 대한 치료제가 없어 새롭게 환자의 치료에 사용될 수 있도록 GIFT 대상으로 지정했다.

IgA 신병증은 면역글로불린 A로 인해 사구체신염을 유발하는 희귀 자가면역질환으로 국내 환자는 약 9천여 명이 있다.

참고로 네프콘캡슐은 이미 시판돼 사용 중인 성분인 부데소니드를 이용해 새로운 효능·효과를 개발한 의약품이며, 이처럼 적응증을 새롭게 추가할 때도 GIFT 대상으로 지정될 수 있다.

페그세타코플란 주사제는 발작성 야간 혈색소뇨증 치료에 사용하는 의약품으로, 식약처는 기존 치료법보다 효력이 개선된 의약품을 환자에게 신속하게 제공하기 위해 GIFT 대상으로 지정했다.

발작성 야간 혈색소뇨증은 용혈 현상(적혈구 밖으로 헤모글로빈이 탈출하는 현상)으로 인해 야간에 혈색 소변을 보는 질환으로 국내 환자는 약 500여 명으로 파악된다.

앞으로도 식약처는 GIFT 대상 지정현황과 해당 품목에 대한 정보를 식약처 홈페이지(혁신제품 신속심사(GIFT 안내 페이지))에 분기별로 최신화 해 제공할 예정이다.

GIFT 대상에 선정되면 ▲심사 기간 최소 25% 단축(예: 120근무일→90근무일) ▲준비된 자료부터 먼저 심사하는 수시 동반심사(rolling review) 적용 ▲품목설명회·보완설명회 등 심사자와 개발사 간 긴밀한 소통 ▲규제 관련 전문 컨설팅 등 신속한 제품화를 위한 다양한 지원을 받게 된다.