[메디칼업저버 박선재 기자] 치료제가 없어 어려움을 겪던 전신농포성건선(GPP) 분야에 새로운 약물이 등장할 것으로 보인다. 

GPP는 발열, 오한, 발적 등을 동반하면서 전신에 수많은 무균성 농포 발진이 발생한다. 특히 치료 시기를 놓치면 저알부민증, 저칼슘혈증, 간기능 이상, 빈혈 등이 동반되며 심하면 사망에까지 이르는 병이다. 

최근 벨링거인겔하임 스페비고(성분명 스페솔리맙)가 Effisayil-2 임상2상에서 1차 및 2차 목표점을 충족하면서 희망을 밝히고 있다. 
 
스페솔리맙은 면역시스템 내 신호전달 경로 인터루킨-36 수용체(IL-36R)의 활성화를 차단하는 새로운 선택적 인간화 항체 치료제다. 

스페솔리맙은 지난해 미국 식품의약국(FDA)이 희귀의약품으로 지정했고, 우리나라 식품의약품안전처도 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 

이번 연구에는 GPP 급성 악화 이력이 있지만 임상시험 시작 시에는 피부 상태가 거의 깨끗한 12~75세 환자가 참여했다 

연구팀은 GPP 급성 악화를 예방 효과와 GPP 증상을 조절하는 효과를 알아보기 위해 스페비고를 다른 용량으로 투여한 세군, 대조군 등 총 네 군으로 배치했다. 

이 연구는 다기관, 무작위, 이중맹검 대조군 임상2b상으로, 1차 목표점은 48주차까지 GPP 급성악화였고, 2차 목표점은 하나 이상의 GPP 급성 악화 발생, 건선척도가 악화되기 시간까지의 시간 등이었다. 

연구 결과, 48주차에서  GPP 급성 악화를 예방하면서 1차 및 2차 목표점을 달성했다. 
 
베링거인겜하임 Aaron Farberg 최고의료책임자는 "이번에 발표된 스페비고 임상2상은 생물학적 제제가 GPP 급성 악화를 안전하게 예방할 수 있음을 보여주고 있다"고 말했다. 

한편, 이번 연구 결과는 EFFISAYIL 1 임상1상 데이터를 기반으로 하고 있다. 
 
1차 목표점은 농포성건건의사종합평가(GPPGA) 기준에서 0점(농포가 완전하게 사라진), 2차 목표점은 GPPA 점수(0 또는 1점)를 달성한 환자 비율로 정의했다. 

연구 결과, 1차 목표점은 스페비고 치료군 54%, 대조군은 6%가 달성했다. 또 2차 목표점은 스페비고 치료군 43%, 대조군 11%로 나타났다.   

스페비고 투여 결과, 12주 이상 지속된 GPP 급성 악화 환자의 농포가 제거됨과 동시에 피부가 깨끗해졌다.