[메디칼업저버 박선재 기자] 치료제가 없던 폐쇄성 비후성 심근경증(HCM) 치료에 희소식이 전해졌다.

미국식품의약국(FDA)이 지난달 28일 세계 최초로 BMS의 캠지오스(성분명 마바캄텐)를 HCM 치료제로  승인했다. 

HCM은 심장 근육이 과도하게 수축하고 좌심실 벽이 두꺼워져 혈액 순환이 어려워지는 질환이다. 

심실 벽이 두꺼워져 승모판이 정상적으로 닫히지 않아 혈액이 다시 좌심방으로 유출돼 흉통, 심계항진 등의 증상이 생긴다. 주로 근절 유전자인 'beta-myosin heavy chain'과 'myosin-binding protein C'의 변이로 발생한다.  

캠지오스는 경구용 알로스테릭 조절제 및 심장 마이오신 저해제다. 과도한 마이오신액틴 활성의 교차결합 형성을 억제해 심장 근육 수축성 및 좌심실 비대증을 감소시킨다. 

FDA의 이번 승인은 EXPLORER-HCM 임상3상과 장기간 확장 연구인 EXPLORER-LTE 연구를 기반으로 하고 있다.

미국 클리블랜드클리닉 Milind Desai 교수 연구팀은 뉴욕심장학회(NYHA) 기준 2~3등급의 HCM 환자 251명을 대상으로 30주 동안 캠지오스 투여군과 대조군을 무작위 배치해 비교했다. 

연구 결과, 캠지오스 투여군은 운동 능력, 좌심실유출로(LVOT) 폐쇄, NYHA 기능 클래스, 건강상태 등이 유의미하게 향상됐다.   

구체적으로 캠지오스 투여군 37%(45/123)은 혼합정맥산소분압(pVO2) 1.5mL/kg/min 이상 개선됐다.

또 NYHA 등급 개선, NYHA class 악화 없이 pVO2 3.0mL/kg/min 개선 등 1차 목표점을 달성했다.

EXPLORER-LTE 연구에서도 중앙값 62주 동안 안전성 및 유효성이 유지됐다. 

캠지오스 복용군에서 발생한 가장 흔한 이상반응은 어지럼증, 실신 등이었다.

한편, FDA는 심부전 위험을 알리는 돌출 주의문을(boxed warning) 적시하도록 했다. 또 치료를 시작하기 전과 도중에 좌심실박출률(LVEF)을 측정하기 위해 심초음파를 실시해야 한다고 조언했다.

이외에도 LVEF 55% 이하인 환자에게는 권고하지 않아야 하고, 치료 중 LVEF가 50% 이하로 떨어지거나 심부전 증상이 나타나고, 상태가 나빠지면 중단해야 한다고 강조했다.