[메디칼업저버 양영구 기자] GC녹십자(대표 허은철)는 식품의약품안전처로부터 중증형 헌터증후군 치료제 헌터라제ICV(GC1123)의 임상1상을 승인 받았다고 8일 밝혔다.

이번 임상은 삼성서울병원, 서울대병워녀, 양산부산대병원 등 3곳에서 중증형 헌터증후군 환자 12명을 대상으로 헌터라제ICV의 안전성과 효능을 평가할 계획이다.

헌터라제ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다.

기존 정맥주사 제형 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하지 못해 뇌실질 조직(cerebral parenchyma)에 도달하지 못하는 점을 개선한 것이다.

GC녹십자는 "희귀질환 환자의 삶의 질 개선을 위해 지속적으로 노력하겠다"며 "이미 해외에서 상업화에 성공한 제품인 만큼 국내 환자에게도 공급할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

한편, GC녹십자는 작년 1월 일본에서 헌터라제ICV의 품목허가를 획득했다.

일본에서 진행한 임상시험 결과 중추신경 손상을 일으키는 핵심 물질인 헤파란황산(heparan sulfate, HS)을 크게 감소시키고, 발달 연령 유지 혹은 개선 효과를 보였다.