[메디칼업저버 정윤식 기자] 에스티팜은 미국 샌디에이고에 RNA 및 CAR-NKT 신기술 플랫폼을 활용한 신약개발 전문 바이오텍 '레바티오 테라퓨틱스(Levatio Therapeutics)'를 설립했다고 5일 밝혔다.

이번 설립은 에스티팜이 기존 올리고뉴클레오타이드 및 mRNA 유전자치료제 CDMO의 경험을 토대로 세포치료제 분야 신약개발 및 CDMO 사업영역 확대를 위한 것이다.

미국 샌디에이고는 화이자, 머크, 노바티스 등의 연구소와 아이오니스, 앨나일람 등의 바이오텍이 클러스터를 형성하고 있어 활발한 공동연구와 기술수출 협의가 용이한 지역이다.

에스티팜은 레바티오 최고기술책임자(CTO) 겸 대표로 지현배 박사를 영입해 선임했다.

지 박사는 27년간 면역항암제와 자가면역질환을 연구한 항암 및 면역학 분야의 글로벌 전문가다. 

미국 시카고의대 박사학위를 받고 스크립스 연구소에서 박사 후 과정을 거쳤으며 하버드의대, 신시내티 아동병원 의료센터, 피츠버그의대 암연구소 등에서 근무했다. 

온코메드 파마슈티컬스와 앰브렉스에서 면역항암제 신약 개발에도 참여했다.

레바티오는 원형 RNA(circular RNA 등) 및 CAR-NKT 플랫폼을 구축하고 면역항암제와 자가면역질환 치료제 개발에 주력할 계획이다.

원형 RNA는 선형 mRNA와 달리 3프라임 5프라임 말단이 서로 연결돼 있어 핵산분해효소에 대한 높은 저항성을 지녀 선형 mRNA에 비해 반감기가 2.5배 길고 안정하다는 게 장점이다.

최근 원형 RNA와 암, 알츠하이머 등의 질병간 연관성이 계속 밝혀지면서 원형 RNA를 활용한 치료제 개발이 시작됐다. 

실제로 원형 RNA 항암제를 개발 기업 미국 오르나 테라퓨틱스는 1억달러 규모의 시리즈A 투자를 유치하기도 했다.

NKT는 T세포와 NK 세포의 특징을 동시에 가진 면역세포다. 

기존 CAR-T는 환자 개인별 맞춤형 생산으로 대량생산이 어렵고 비용이 높은 게 단점이지만, 새로운 CAR-NKT 플랫폼 치료제는 건강한 사람에서 NKT 세포를 추출해 사용함으로써 대량생산과 비용 절감이 가능하다. 

특히 면역 거부 반응이 낮아 Off-the-Shelf(규격화된 제품)로 제품을 개발 할 수 있다.

레바티오는 향후 100여개의 자가면역질환을 치료할 수 있는 'CD4+ NKT세포'와 암세포 제거가 가능한 'CD8+ NKT세포'를 증식하는 자체 기술을 구축하고 mRNA 또는 circRNA를 NKT 세포 기능 향상에 활용하는 다양한 항암제 및 자가면역질환 치료제도 개발할 계획이다.

에스티팜 관계자는 "레바티오를 통해 후두암, 자궁경부암, 폐암, 자가면역질환 치료제 신약 파이프라인을 2022년까지 구축하고 2023년부터 글로벌 임상에 진입할 것"이라고 말했다. 

이어 "레바티오가 원형 RNA 및 CAR-NKT 플랫폼 치료제 분야를 선도하고 에스티팜은 유전자치료제 및 세포치료제 CDMO로 사업영역을 확대해 시너지를 내겠다"고 덧붙였다.