[메디칼업저버 양영구 기자] 일양약품(사장 김동연)의 백혈병 신약 슈펙트가 장기 유효성 및 안전성을 입증했다. 

일양약품은 최근 열린 미국혈액학회(ASH)에서 계명대병원 혈액종양내과 도영록 교수가 처음 진단된 만성골수성백혈병 환자를 대상으로 한 슈펙트의 임상 3상 48개월 장기 유효성 및 안전성 추적 결과를 발표했다고 4일 밝혔다. 

이번 48개월 장기 추적결과는ACSA (Asia CML Study Alliance) 회의에서도 구연으로 발표됐다.

임상 결과에 따르면 최소 48개월까지 라도티닙 300mg을 1일 2회 요법으로 치료 받은 환자는 주요유전자반응(MMR, BCR-ABL1 ≤ 0.1%)을 달성한 환자가 76%로 나타났다. 

이는 이매티닙 400mg 1일 1회 요법으로 치료 받은 환자(56%, P = 0.0070)보다 통계학적으로 유의하게 더 많은 주요유전자반응을 획득한 것으로 나타났다. 

또 48개월 장기 투여에서도 새로운 심각한 이상반응이 발견되지 않았으며, 다른 2세대 약물들에서 장기간의 안전성에서 문제가 되고 있는 이상반응이 보고되지 않았다. 

특히 만성골수성백혈병 환자의 투약 중단 가능성을 평가하는 깊은유전자반응(MR4.5, BCR-ABL1 ≤ 0.0032%)에 대한 임상결과도 라도티닙이 46%로 33%를 획득한 이매티닙에 비해 높은 반응율을 보였다. 

깊은유전자반응(MR4.5)은 백혈병 암유전자가 0.0032% 이하로 검사상 유전자가 보이지 않는 경우를 의미한다. 

이에 MR4.5에 도달하고 일정 기간 동안 반응이 유지된다면 만성골수성백혈병 치료 약물을 중단해도 재발 없이 안정적 상태가 유지되는 ‘기능적 완치’개념의 가능성을 기대할 수 있어 최신 임상 및 학회에서 가장 큰 주목을 받고 있다. 

이와 함께 48개월 치료 실패로 임상 연구를 중단한 환자가 이매티닙으로 치료 받은 환자군 보다 라도티닙으로 치료를 받은 환자들에서 통계학적으로 유의하게 적은 것으로 확인됐다(6% vs 19%, P=0.0157).

일양약품은 "슈펙트의 우수한 효능을 다시 한번 입증시킨 이번 장기적 유효성 및 안전성 투여 결과로 전세계 만성골수성백혈병 환자의 치료범위 확대와 처방 개선은 물론 경제적 부담 완화 등 여러 문제점을 해소시켜 줌으로써 글로벌 신약의 성공 가능성을 재확인시켰다"고 평가했다. 

이어 "세계 여러 학계에서 슈펙트의 소개 및 임상 결과 발표에 대한 러브콜이 이어지면서 국산신약의 가치 또한 더욱 높이는 계기가 됐다"고 말했다.