PDE5 억제제 불충분한 반응 환자 대상, 6월 1일부터 급여
증상성 폐동맥고혈압 환자 24주 임상적 개선 도달률 2.78배 높아
[메디칼업저버 양영구 기자] 바이엘코리아는 폐동맥고혈압 치료제 '아뎀파스(성분명 리오시구앗)'가 오는 6월 1일부터 요양 급여가 인정된다고 21일 밝혔다.
보건복지부 고시에 따르면 아뎀파스는 WHO 기능분류 단계 2~3에 해당하는 폐동맥고혈압 환자로 진단이 확인된 환자로서, 엔도텔린 수용체 차단제(ERA) 및/또는 PDE5 억제제 폐동맥고혈압 치료제에 반응이 충분하지 않거나 ERA 및 PDE5 억제제 폐동맥고혈압 약제에 모두 금기인 경우 급여 인정된다.
이번 급여는 REPLACE, PATENT 연구에서 확인된 임상적 개선 효과가 근거가 됐다.
REPLACE 연구는 22개국 81개 기관에서 진행된 임상4상으로, 무작위 배정 전 최소 6주 동안 ERA 사용 유무와 관계없이 PDE5 억제제 치료를 받았음에도 임상적 반응이 불충분한 18~75세 증상성 폐동맥고혈압 환자 226이 포함됐다.
이들은 PDE5 억제제 치료를 유지하거나 아뎀파스로 전환하는 경우의 임상적 효과를 평가 받았다.
연구 결과, 아뎀파스 전환군은 PDE5 억제제 유지군보다 1차 목표점인 치료 24주차 임상적 개선 도달률이 2.78배 유의하게 높았다. 임상적 개선은 임상적 악화가 없고 6분 보행거리, WHO 기능 등급, NT-proBNP 등 세 가지 변수 중 두 가지 이상에서 사전 지정된 개선이 있는 것으로 정의했다.
주요 2차 목표점인 모든 원인에 의한 사망, 폐동맥고혈압 악화로 인한 입원 또는 질병 진행으로 정의한 임상 악화 발생 위험은 90% 낮았다.
임상3상 PATENT 연구는 폐동맥고혈압에 다른 치료를 받지 않거나 ERA 또는 비정맥 프로스타노이드로 최소 90일 동안 안정된 용량의 치료를 받고 있는 폐동맥고혈압 환자 443명이 포함됐다.
이들은 아뎀파스 2.5mg 최대용량군, 아뎀파스 1.5mg 최대용량군, 위약군에 무작위 배정돼 치료를 받았다.
분석 결과, 1차 목표점인 치료 12주차 시점 6분 보행거리는 아뎀파스 2.5mg 최대용량군에서 평균 30m 증가한 반면, 위약군에서는 평균 6m 감소했다.
대한폐동맥고혈압학회 정욱진 회장(가천대 길병원)은 "폐동맥고혈압은 적절한 치료를 받지 않으면 2~3년 내 사망할 수 있는 희귀난치성 질환"이라며 "조기 진단과 적극적인 약제 사용이 환자 생존율 향상에 결정적임에도 불구하고 국내 약물치료의 병용요법 사용은 상당히 제한적이었다"고 지적했다.
정 회장은 "그동안 폐동맥고혈압 치료제 분야에서 미충족 수요가 컸던 만큼 10년 넘게 해외에서 효과와 안전성을 확인한 아뎀파스의 요양급여 인정을 중요한 진전으로 본다"며 "앞으로 폐동맥고혈압 환자의 생존율을 높이고 운동기능을 포함한 삶의 질을 개선하는 데 기여할 수 있길 기대한다"고 전했다.
한편, 바이엘코리아는 폐동맥고혈압 분야에서 환자 중심의 혁신과 약제 접근성 향상을 통해 환자들에게 희망을 제시할 수 있도록 최선을 다하겠다는 방침이다.