신약 심사 간소화 정책 발표...희귀질환 치료제 조건부 승인 도입도 검토
[메디칼업저버 양영구 기자] 미국식품의약국(FDA)이 신약 허가 심사 간소화 정책을 발표하면서 이목이 집중된다.
게다가 생성형 인공지능(AI)을 도입하기로 결정하면서 치료옵션이 거의 없는 희귀·난치질환 환자의 신약 접근성이 높아질 것으로 보인다.
최근 FDA Marty Makary 국장은 △생성형 AI 도입 △기전 기반 조건부 승인 신설 △기존 우선심사 제도 확대 등을 골자로한 '신약 허가심사 간소화 정책'을 발표했다.
FDA는 트럼프 대통령 취임 이후 대대적인 조직 개편 압박을 받고 있었다.
미국보건복지부(HHS) Robert Francis Kennedy Jr. 장관은 지난 3월 말 HHS 전면 개편 계획을 발표하며, FDA 인력을 19% 감축하겠다고 예고했다. 실제로 4월 FDA 직원 다수가 일시 휴직에 들어가면서 신약 허가와 임상시험계획 심사가 지연되기도 했다.
신약 심사 속도...극희귀질환 치료제 접근성↑
이에 FDA는 기존 틀은 유지하되 불필요한 행정절차를 통합하는 방식의 규제 혁신을 진행키로 했다.
크게 달라지는 점은 △생성형 AI 도입 △기전 기반 조건부 승인 경로 신설 △기존 우선심사제도 확대 등이다.
우선 FDA는 오는 6월 30일까지 FDA 전 센터에 생성형 AI 플랫폼을 구축하기로 했다. 과거 심사 과정에서 심사자가 수행해온 비생산적인 업무를 줄여 신약 검토 시간을 단축하겠다는 취지다.
FDA는 실제 심사 업무에서 수일이 소요되던 작업이 AI 도입으로 수분 안에 처리할 수 있다는 것을 확인했다고 전하기도 했다.
FDA에 AI 플랫폼 도입이 완료되면 평균 10개월이 소요되던 신약 허가 검토 기간은 더욱 단축될 것으로 전망된다.
이와 함께 환자가 극히 적은 희귀·난치성 질환 신약에 임상시험 대신 약물의 작용기전이 과학적으로 타당한 경우 조건부 승인을 허용하는 방안을 검토 중이다.
기존 희귀질환 치료제의 임상시험 요건을 대폭 완화하는 것이다. 이에 따라 약물의 작용기전이 탁월하다면 전임상·비임상 근거만으로 무작위대조군연구(RCT) 없이 승인 가능하다. 다만, 승인 이후에는 연구에 참여한 모든 환자를 추적해 안전성과 효능을 검증해야 한다.
마지막으로 기존 우선심사제도의 적용 대상을 넓히는 방안도 추진할 방침이다. 일례로 기존에는 조건부 승인 대상은 주로 암, 희귀질환 등이었는데 향후에는 적응증 규모가 적은 치료제도 우선심사대상으로 부여한다.
이에 따라 혁신신약은 6개월 내에 승인 여부를 검토받고 이르면 3~4개월 안에 승인 여부가 최종 결론에 도달할 것으로 전망된다.
초희귀질환 치료제 연구 본격화되나...안전성 우려도 커져
FDA가 신약 심사 간소화 정책 추진을 발표하면서 글로벌 제약업계도 변화할 것으로 보인다.
우선 환자가 극소수인 초희귀질환 치료제 개발이 확대될 것으로 보인다.
게다가 AI 도입에 따른 심사 기간 단축과 낮아진 문턱으로 인해 신약 개발 비용이 절감될 가능성도 있다.
다만, 일각에서는 안전성을 우려하는 목소리도 있다. 신약 승인이 속도감 있게 진행되는 만큼 전임상, 임상 근거가 제한적일 수밖에 없기 때문이다.
이에 FDA는 "조건부 승인 후 환자 전원에 대한 모니터링을 통해 리얼월드 데이터를 확보하겠다"고 밝혔지만, 심사인력 공백에 따라 대응이 지연될 수 있다는 지적도 나온다.
한편, FDA는 오는 6월 중으로 AI 성과를 공개하고, 기전 기반 조건부 승인 지침을 구체화할 예정이다.