중증 아토피피부염 치료제 '두필루맙'

두필루맙은 2014년 FDA로부터 중등도·중증 아토피피부염에 대한 획기적 치료제로 지정받은 이후, 올해 승인을 목전에 두고 있다.

지난해 유럽피부과학회(EADV) 연례학술대회에서는 두필루맙 임상 3상인 SOLO 1 및 SOLO 2 결과가 공개되면서 난치성 피부염 환자들의 새로운 희망으로 꼽혔다. 

SOLO 1 결과에 따르면, 완치 또는 관해율은 두필루맙    2주 1회 투여군 38%, 1주 1회 투여군 37%인 반면, 위약군은 10%에 그쳤다. SOLO 2 결과에서도 각각 36%, 36%, 8%로, 두 번의 임상을 통해 두필루맙의 치료 효과를 입증했다. 

아토피피부염 상태를 평가하는 지표인 EASI(Eczema Area and Severity Index) 점수가 베이스라인보다 75% 이상 개선된 비율 역시 두필루맙 투여군이 위약군 대비 의미 있게 높았다.

이에 FDA가 두필루맙을 생물학적제제 인가신청(Biologics License Application) 우선심사 대상으로 선정하면서 올 3월 승인이 점쳐지고 있다.

전이성 메켈세포암 치료제 '아벨루맙'

전이성 메켈세포암 치료제인 아벨루맙이 지난해 FDA 신속심사 대상으로 지정된 이후 승인까지 질주를 이어가고 있다. 이 같은 결정은 지난해 미국임상암학회(ASCO) 연례학술대회에서 발표된 임상2상이 긍정적인 데이터를 확보했기에 가능했다. 

미국 뉴저지 럿거스 암연구소 Howard L Kaufman 교수팀은 항암화학요법에 충분한 반응을 보이지 않는 전이성 MCC 환자 88명에게 아벨루맙 10mg/kg을 격주로 정맥투여했다. 

10.4개월간 추적관찰 결과, 완전관해가 8명, 부분관해가 20명에서 나타나 총 28명인 31.8%가 객관적 반응에 도달했다. 이 중 82%는 연구 종료까지 반응이 지속돼, 장기간 효과 및 내약성을 공고히 했다.

아벨루맙의 약물 검토기간은 신속심사 대상 선정으로 10개월에서 6개월로 단축돼, 올해 최종 승인 여부가 결정될 것으로 기대를 모으고 있다. 만약 아벨루맙이 최종 승인된다면 미국 최초의 전이성 MCC 치료제가 탄생하게 된다.

B세포 림프종 치료제 'KTE-C19'

기존 의약품 개발이 한계에 부딪혀 정체 단계에 머물면서 암세포만을 선택적으로 결합해 공격하는 'CAR-T 세포치료제'가 블루오션으로 떠오르고 있다. 전 세계에서 70개 이상의 CAR-T 세포치료제 임상이 진행 중인데, 여기서 단연 돋보이는 치료제가 바로 'KTE-C19'다.

지난해 미국혈액학회(ASH) 연례학술대회에서 공개된 ZUMA-1 연구의 중간분석 결과에 따르면, 표준치료에 실패한 미만성 거대B세포 림프종(diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL) 환자가 KTE-C19 치료를 받았을 때 객관적 반응률이 76%에 도달했다.

특히 완전관해를 보인 환자는 47%로 절반 가까이 차지했다. 이에 KTE-C19의 완전 관해율을 높이면서 장기간 예후를 확인하고자 올해 1분기까지 연구가 진행될 예정이다.

KTE-C19는 2015년 FDA로부터 혁신치료제로 지정됐으며, 이러한 성과에 힘입어 승인이 확정되면 올해 안에 출시될 계획이다. 또한 유럽의약품청(EMA)에 승인신청서를 제출할 예정으로, EMA는 KTE-C19를 DLBCL 치료제로서 신속심사하기로 결정한 상태다.