골수섬유증 치료제 룩소리티닙(제품명 자카비)이 역대 최대 규모의 임상인 JUMP 연구 결과에서도 효과와 안전성을 입증했다.

JUMP((JAK Inhibitor ruxolitinib in Myel도fibrosis Patients) 연구는 1144명의 환자를 대상으로 룩소리티닙 치료 효과와 안전성 재검증을 위해 진행된 후기 3상 임상연구로, 결과는 지난해 12월 열린 제 56차 미국 혈액종양학회(ASH) 연례 회의에서 발표됐었다.

연구분석 결과, 룩소리티닙 치료를 받은 69%의 골수섬유증 환자에서 50% 이상의 비장비대 감소 효과가 나타났으며, 골수섬유증 환자의 중요한 치료 목표인 임상적으로 유의미한 증상점수도 개선됐다. 또한, 24주차 1차 종료점과 2차 종료점에서 각각 룩소리티닙의 안전성과 효능이 입증됐다.

연구를 주도한 독일 라이프치히의대 캐서린 하이파 알 알리(Haifa Kathrin Al-Ali, MD) 교수(혈액종양내과)는 "희귀혈액암 골수섬유증은 환자들이 전신 합병증과 삶의 질 저하를 경험하는 심각한 질환임에도 불구하고 그 동안 치료옵션이 제한적이었다"며, "이번 연구에서 룩소리티닙이 골수섬유증의 중요한 치료옵션으로서 그 효과와 안전성을 재확할 수 있었다"고 강조했다.

이 외에도 ASH에서는 자카비 등록임상인 COMFORT-Ⅰ, COMFORT-Ⅱ 연구에서 자카비로 치료받은 환자들의 헤모글로빈 수치 변화에 따른 예후를 평가한 결과도 새롭게 발표됐다. 

연구결과, 자카비 치료군의 82%에서 12주차에 헤모글로빈 수치가 치료시작저시점 대비 약 3g/dL 감소하였으나, 이후 대조군(COMFORT-Ⅰ의 위약군 및 COMFORT-Ⅱ 의 기존지지요법 치료군)의 평균 헤모글로빈 수치와 유사한 수준으로 회복 된 것으로 확인됐다.

또한, 대조군에서는 환자의 헤모글로빈 수치 감소가 생존기간에 부정적인 예후로 작용하는 반면에, 자카비 치료군에서는 헤모글로빈 수치가 감소하더라도 치료와 연관된 장기적 생존기간에는 부정적 영향을 미치지 않는 것으로 나타났다.

이와 같은 연구결과는 자카비 치료 초반 일시적으로 헤모글로빈 수치가 감소하더라도 치료를 유지하는 것이 중요하다는 기존의 연구 결과를 재확인해준 것이다.

한편, 골수섬유증을 포함한 골수증식성종양(MPN) 관련 의사(457명)와 환자(813명, 골수섬유증=207명, 진성적혈구증가증=380명, 본태성혈소판증가증=226명)가 참여한 대규모의 설문조사 결과도 이번 ASH에서 처음으로 발표됐는데, 환자의 81%가 질환으로 삶의 질을 떨어뜨리고 가장 심각하고 흔한 증상을 '피로'라고 응답했으며, 의사들 역시 피로와 복부 불편, 통증을 골수섬유증 환자들의 삶의 질을 떨어뜨리는 가장 큰 요인으로 지적했다