"미국 시장에서 희귀의약품의 비중은 점차 늘어나는 추세다. 이를 통한 시장 접근 전략이 필요하다"

송인명 한국보건산업진흥원 제약산업지원실 박사가 28일 한국제약협회에서 열린 '제5차 의약품 수출협의체간담회'에서 이 같은 내용의 미국 시장 진출전략을 발표했다.

'미국 제약산업의 최신동향'을 주제로 한 발표에서 송 박사는 글로벌임상시험 국가로서 이머징시장의 역할이 중요해지고 있다는 보고가 있지만 ClinicalTrials에 보고된 임상시험 국가 분석에 따르면 대부분 임상시험이 미국과 유럽에서 시행(미국 48%, 유럽 27%)되고 있는만큼 아직도 미국을 포함한 제약 선진국이 주도하는 중이라고 전했다.

아울러 전체 의약품의 62%가 미국에서 최초로 마케팅되고 있으며, 질병별 의약품 소비수준도 선진국과 신흥국가 간 큰 차이가 날 것으로 전망된다며 미국 시장의 중요성을 강조했다.

특히 미국 시장 진출의 열쇠로 희귀의약품(Orphan)을 꼽으며, 1983년 미국의 Orphan Drug Act(ODA) 입법 이후 전 세계적으로 희귀의약품이 크게 증가했으며 지난해 FDA가 허가한 약의 36%가 희귀의약품이라고 설명했다. 이는 2012년 23%보다 더욱 증가한 수치다.

또 희귀질환은 고정돼 있는 것이 아니라 미국에 정의된 7000여 개의 희귀질환이 있는데, 과거 공부 못하던 것이 학습장애로 분류되는 등 점차 희귀질환이 숫자는 늘어나는 추세라고 설명했다.

이어 미국에서는 희귀의약품 연구개발 비용의 50%를 Tax Credit(세금면제)하며, FDA가 제품 리뷰할 때 지불하는 user fees도 면제되는 등 여러 혜택이 부여된다고 밝혔다.

2014년 매출 상위 100개 제품의 연간 환자수당 매출을 살펴봤을 때 환자수가 적을 수록 환자당 벌어들이는 돈이 많았는데, 일반적으로 환자 수가 적을수록 연간 매출이 높은 경향을 보였으며 미국 상위 100개 제품도 소수 환자를 대상으로 한 고가의약품으로 이동 추세라고 전했다.

상위 100개 제품 중 연간 환자수 10만명 이하를 치료하는 의약품의 수는 2010년 23개에서 2014년 41개로 증가했으며, 환자 50만명 이상을 치료하는 제품은 55개에서 35개로 감소했다.

송 박사는 "일반치료제의 임상 2상이 평균 5년 걸리는 반면 희귀질환치료제는 4년이 걸리지 않고, 임상사이즈(환자수)가 작아도 된다"며 희귀질환치료제의 경제적 효율성과 가치를 강조했다.

"혼자는 어렵다. 핵심은 콜라보레이션"

또한 제품개발의 초기에 정보·자원·역량을 공유하는 협력 관계의 중요성을 피력했다.

송 박사가 소개한 연구협력 사례는 △개방형 소스 △R&D절차 혁신을 위한 산업컨소시엄 △연구컨소시엄 △지식생성을 위한 민관협력 △재단 등의 상금 △혁신인큐베이터 △보완기업 △가상기업으로 구분된다.

개방형 소스는 질환모델을 조사하기 위한 개방형 플랫폼을 개발해 인프라, 표준 등을 공유하는 것이다. R&D 산업컨소시엄은 중복적으로 진행되던 연구의 비경제적 부분을 개선한다. 학계와 산업계의 연구컨소시엄은 필요한 데이터의 규모를 생성하기 위한 Critical mass(필요범위)를 정하며 바로 상업화할 수는 업지만 미래의 과학적 연구에 중요하게 작용한다.

또 산업계와 학계의 협력은 당장 상업화하기 힘들지만 향후 혁신을 위해 필요한 제품화 이전의 혁신을 제공하며, 상금은 내부적인 R&D 문제를 풀기 위해 회사들 혹은 특정 사명을 띤 제단들이 스폰서하는 경우가 있다고 설명했다.

혁신인큐베이터는 기업스폰서를 학계·신생기업과 연결해 좀 더 광범위하고 협력적인 관계를 위한 연구를 도입하는 개념이며, 보완기업은 각 기업의 장점을 융합한 공동임상 실시, 가상기업은 재단·환우회 등과 연구의제를 정해 연구관리를 하는 부분이 있다고 밝혔다.

그는 "미국에서 신약 등재된 것을 보면 지난해 기준 63%는 라이센스인아웃과 파트너링을 통한 것"이라며 "손을 잡고 가야한다. 혼자가기에는 너무 힘든 길"이라고 강조했다.