폐암치료제로 개발 중인 항암신약 LDK378(성분명 세리티닙)이 ALK 억제제 크리조티닙으로 치료를 실패한 환자가 포함된 환자군에서 58%의 반응률을 보인다는 연구결과가 최근 의학전문지 NEJM에 게재됐다.

이번 임상연구는 흔히 처방되고 있는 ALK 억제제 크리조티닙으로 치료를 받는 도중 또는 받은 후에 암이 진행한 환자와 과거에 ALK 억제제로 치료받은 경험이 없는 환자가 포함된 114명의 ALK+ 비소세포폐암 환자들을 대상으로 한 연구라는 점에서 주목된다.

연구 결과에서 1일 400mg에서 최대 750mg 용량으로 치료받은 ALK+ 비소세포폐암 환자의 무진행 생존 중앙값은 7개월로(95% 신뢰구간: 5.6-9.5개월) 나타났다.

이 밖에도 일일 750mg의 LDK378을 복용한 환자에서 전체반응률은 59%로, 이전에 크리조티닙으로 치료받았던 환자를 비롯해 ALK 유전자에 새로운 변이가 일어났거나 또는 일어나지 않은 진행성 ALK+ 비소세포폐암 환자에도 매우 높게 작용한다는 사실도 밝혀냈다.

이번 연구에서 가장 흔한 이상반응은 오심(82%), 설사(75%), 구토(65%), 피로감(47%), ALT(alanineaminotransferase) 수치 상승(35%)이었다.

이번에 게재된 초기연구결과는 2013년 미국임상종약학회(ASCO) 연례회의에서 발표된 바 있으며 현재 연구가 계속 진행 중이다.

임상 총괄 책임 연구자인 보스턴 매사추세츠 병원 암센터의 Alice T. Shaw 박사는 "연구에서 다수의 환자들이 LDK378에 대한 임상적 반응을 경험했다"며 "뿐만 아니라, 이전에 크리조티닙을 복용한 환자에서 중추신경계의 치료되지 않은 병변에서도 반응이 나타났다"고 설명했다.

이어, "이번 연구결과는 대부분 환자들이 크리조티닙 치료를 시작하고 1년 이내 재발될 경우 치료 옵션이 없던 상태였다는 점에서 중요한 의의를 갖는다"고 전했다.

노바티스 측은 이번 연구 결과를 미국FDA에 제출한 상태라면서 치료제를 기다리는 환자들에게 최대한 빨리 적용될 수 있기를 희망한다고 말했다.

한편 FDA는 LDK378을 '획기적 치료제(Breakthrough Therapy)'로 지정한 바 있다. 획기적 치료제는 최소한 1개의 임상적으로 유의한 평가변수에 있어 기존 치료제보다 실질적인 개선을 입증한 경우에 심각하거나 또는 생명을 위협하는 질환을 치료하는 약물의 개발 및 검토를 신속하게 하기 위해 마련된 제도이다.