미국 식품의약국(FDA)이 리오시구앗(riociguat, 제품명 아뎀파스)을 폐동맥고혈압(PAH) 및 만성혈전색전성 폐고혈압(CTEPH) 치료제로 승인했다. 적응증은 PAH 환자의 운동능력 향상과 증상의 악화 지연, 또 수술 후 지속성 또는 재발성 CTEPH의 치료 또는 수술이 불가능한 CTEPH 환자의 운동능력 향상이다.

리오시구앗은 혈관확장제로 산화질소(NO)와 별도로 직접 용해성 구아닐산고리화효소(sGC)를 자극해 NO-sGC-고리형 구아노신 일인산염(cyclic guanosine monophosphate) 패스웨이를 회복시키는 기전이다.

이번 승인의 근거는 무작위 이중맹검 위약군 대조 3상임상인 PATENT-1 연구와 CHEST-1 연구다. PAH 환자들을 대상으로 한 PATENT-1 연구에서 6분 걷기 거리, 폐동맥 혈관저항성, 폐동맥압 등의 종료점을 개선시켰고, CTEP 환자를 대상으로 한 CHEST-1 연구에서도 유의한 개선을 보였다.

한편 지난달 FDA 자문위원회는 이번 적응증에 대한 승인 권고를 만장일치로 결정한 바 있다.