FDA 희귀약품 개발관리 소장 보고
이러한 희귀 약품이 아사아 인들을 치료하는데 큰 도움을 주고 있다고 한다.
최근 홍콩에서 열린 "MedPharma 2002"에서 미국의 말르린 하프너(Marlene Haffner·사진) FDA 희귀약품 개발관리 소장은 "미국인들의 질병치료를 위해 생산된 희귀약품을 전세계 인구, 특히 아시아지역이 최종 수요자가 되는 경우가 많다"고 밝혔다.
"희귀약품은 FDA 승인을 받아도 미국 내에서 수요가 적기 때문에 7년 내에 상품화되지않습니다. 하지만 미국 내에서는 드문 질환이 아시아, 아프리카와 같은 다른 지역에서는 널리 유행하는 일반적인 질병일 수 있습니다. 말라리아, 열대병이 그 예입니다. 희귀약품은 이러한 지역에서 많은 환자들을 치료할 수 있습니다."
하프너 소장에 따르면 1983년부터 FDA는 232여 종류의 희귀약품을 승인했으며, 미국 내에서는 천백만 이상의 환자들과 세계 곳곳에서 수많은 환자들이 희귀약품으로 치료를 받았다.
그녀는 희귀약품은 당시에는 희귀질환이었으나 후에 그 질병이 급속히 확산됐을때, 많은 이들에게 큰 도움을 줄 수 있다며 희귀약품 개발의 중요성을 강조했다.
에이즈가 한 예이다.
"1987년 당시 HIV나 에이즈가 희귀질병이었을 때, 뉴클레오시드 역전사효소 억제제(nucleoside reverse transcriptase inhibitor)인 zidovudine는 희귀약품으로 개발됐습니다.
이후 에이즈가 전세계에 급속하게 확산됐고, 이제 zidovudine는 항바이러스 약품에 일반적으로 포함되는 성분이 됐습니다."
하지만 이러한 희귀약품도 일반약품처럼 철저한 검증을 반드시 거쳐야 한다고 그녀는 강하게 주장했다.
현재 희귀약품은 세포, 유전자, 단일클론성 항체, 효소 치료(enzyme replacement therapy) 등 생명공학분야에 집중되고 있다.
한편, 싱가폴, 일본, 대만은 10여년 전부터 희귀질환 치료제 수입과 개발에 나서고 있다.