노바티스 길레니아·젠자임 오바지오 허가

희귀난치성 질환인 다발성 경화증(MS)을 치료하는 신기전 약들이 잇따라 나오고 있다. 특히 모두 경구용 알약이라는 점에서 향후 치료 패러다임의 변화도 예상된다.

지금까지 허가된 경구용 다발성 경화증 치료제는 모두 두개. 지난 2011년 6월에 길레니아(성분명 핀골리모드)가 시판허가를 획득했고, 올해 7월에 두번째 신약인 오바지오(성분명 테리플루노마이드)가 허가를 획득하면서 치료옵션이 두개로 늘어난 상황이다. 식약처에 따르면, 길레니아는 재발 이장성 다발성경화증에, 오바지오는 재발형 다발성경화증의 빈도 감소 및 장애 지연에 쓸 수 있다.

이중 '길레니아'는 노바티스가 일본미츠비시 타나베 제약사로부터 라이센스 받아 개발한 약물로, 중추신경계에서 면역체계 공격을 줄이는 새로운 계열인 스핑고신 1-인산 수용체 조절자(S1PR modulator) 이다. 위약은 물론, 기존 치료제와의 비교임상을 통해 효과를 입증했다.

1292명의 재발 이장성 다발성경화증 환자들을 대상으로 1년간 진행한 TRANSFORMS 연구에 따르면, 길레니아는 기존 치료제인 인터페론 베타1a IM (근육주사)에 비해 연간재발률을 52% 더 낮춘다.(p<0.001). 지난해 유럽신경과학회에서는 최대 7년까지 치료효과를 보인다는 연구가 발표된바 있다. 또한 2년간 1272명의 재발성 다발성경화증 환자들을 대상으로 진행된 FREEDOMS 연구를 통해서는 위약대비 연간재발률을 54% 낮췄다는 점을 입증했다(p<0.001)

이와 함께 또다른 신약인 오바지오는 최초의 DHODH(Dihydroorotate Dehydrogenase) 저해제로 기존 다발성경화증 치료제와 달리 중추신경계에 있는 활성화된 림프구의 수를 줄여준다. 현재까지는 위약대비 재발위험만 입증했다.

3상 임상연구인 TEMSO에 따르면, 오바지오는 위약 대비 31.5% 재발 발생 위험을 낮추며(p<0.001), TOWER 연구에서는 36.3% 감소를 보인다(p=0.0001). 또한 기존 치료와 비교한 TENERE 연구서는 1차 유효성 평가 지표인 '재발 또는 연구중단'에서 발생 위험을 14% 낮추는 것으로 나타났으나 통계적인 차이는 없었다.

경구용 약제외에도 항체 바이오약제인 알렙투주맙(젠자임)도 조만간 국내에 상륙할 것으로 보인다. 지난에 Lancet에 게재된 CARE-MS I 연구에 따르면, 알렘투주맙군의 78%에서 2년 동안 재발이 나타나지 않는다. 그밖에 국내제약사인 한올바이오파마도 다발성 경화증 약제를 개발하고 있다.

한 종합병원 교수는 "다발성 경화증 환자들의 70%는 기존의 치료약제인 인터페론에 효과를 보이지 않는 환자들"이라면서 "길레니아와 같은 새로운 약들은 2차 치료제로서의 효과를 입증했다. 특히 경구용 약제라는 점에서 환자들의 삶의질 개선 효과도 기대할 수 있다"고 말했다.

다만 접근성은 해결해야할 문제다. 약값을 결정하는데 있어서 제약사와 정부간의 이견차가 커 급여등재목록에 올리지 못하기 때문이다. 길레니아의 경우 약값협상을 2년째 하고 있다.

한국다발성경화증환우회 이동환 팀장은 "많은 환자들이 기존 약제에 반응을 보이지 않아 갖은 대체치료를 받으면서 고통속에 살아가고 있다"면서 "비급여로 투약하면 연간 5000만원의 비용이 소요된다. 하루빨리 약제 급여가 이뤄지기를 희망한다"고 말했다.

한편 국내에는 약 2400여명의 다발성 경화증 환자가 있다.,
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