이상지질혈증 치료제인 미포멀슨나트륨 주사제가 미국 FDA의 허가를 획득했다.

사노피 그룹의 계열사인 젠자임과 아이시스제약(Isis)에 따르면, 이 제품은 지질 강하 약제 투여 및 식이요법 치료를 받고 있는 동형 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 환자들의 LDL-C, Apo B, TC, non HDL-C를 감소시키기 위한 병용요법으로 허가됐다. 용법용량은 주 1회 200 mg을 피하주사로 투여한다.

HoFH는 LDL-C를 혈액으로부터 제거하지 못해 혈중 LDL 콜레스테롤 농도가 비정상적으로 높아지는 희귀한 유전질환이다. 미국에서 대략 100만 명 중 한 명 꼴로 발생한다. 이들 환자들에게는 종종 30세 이전에 심장마비와 사망이 발생한다.

젠자임의 최고경영책임자(CEO)인 데이비드 미커 의학박사는 "미포멀슨나트륨에 대한 FDA의 승인은 새로운 치료 옵션을 필요로 하는 희귀질환인 동형 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들에게 매우 기쁜 소식이다. 희귀 질환 치료법의 선두주자로서 우리의 전문지식을 발휘하여 심각한 상태로 살아가는 동형 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들의 질환 관리에 도움을 주게 되어 기쁘다"고 말했다.

한편 국내에서는 미포멀슨나트륨이 희귀의약품 성분으로 지정돼 있으며, 현재 식품의약품안전청에서 품목허가 여부를 검토 중이다.
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