젠자임 ENGAGE 연구 결과 공개

제1형 고셔병 치료제로 개발중인 경구용 엘리글루스타트가 3상 임상을 통해 효과를 입증했다.

젠자임이 공개한 ENGAGE 연구에 따르면, 엘리글루스타트 투여군의 비장 부피는 베이스라인 대비 평균 28 % 감소한 반면 위약 투여 환자는 평균 2 % 증가했다. 또한 2차 종료점에서 살펴본 헤모글로빈 수치, 혈소판 수치, 간 부피도 위약군 대비 개선효과가 있었다.

이번 연구기간중 중대한 이상 반응은 없었으며 투약과 관련해 보고된 이상 반응에서 두 투여군 사이에 임상적으로 유의한 차이는 나타나지 않았다.

젠자임의 회장이자 최고경영책임자(CEO)인 의학박사 데이비드 미커는 “ENGAGE 임상 시험의 유효성 및 안전성 데이터는 2 상 시험에서 관찰된 결과와 일치해 엘리글루스타트가 강력하고 내약성이 우수한 경구용 화합물로서 의사와 환자들에게 의미 있는 선택 약물이 될 수 있다”고 평가했다.

ENGAGE 시험의 전체 결과는 Lysosomal Disease Network WORLD meeting (2013년 2월 12-15 일, 미국 플로리다주 올란도)에서 발표될 계획이다. 젠자임의 두 번째 3 상 등록 임상 시험 ENCORE의 주요 데이터는 2013년 초에 나올 것으로 예상된다.

한편 ENGAGE는 과거에 치료를 받은 적이 없는 제1형 고셔병 환자를 대상으로 한 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조 시험으로서 최소 6 개월 동안 치료받은 적이 없는 환자 40 명에게 엘리글루스타트를 1 일 2 회 투여 시 유효성, 안전성, 약동학을 평가했다.. 시험의 1 차 종료점은 9 개월 시험 기간 후 위약 투여 환자 대비 비장 크기 개선이었으며, 환자는 베이스라인 비장 부피로 층화했다.
저작권자 © 메디칼업저버 무단전재 및 재배포 금지