애플리버셉트는 신생혈관억제제로 FOLFIRI 화학요법(5-FU, 이리노테칸, 루코보린)과 병용으로 사용 가능하다. 대상자는 옥살리플라틴을 기본으로 한 화학요법에도 호전이 없는 전이성 직장결장암 환자다.
이번 승인은 기본 치료로 효과를 보지 못한 전이성 직장결장암 환자 1226명을 대상으로 한 3상임상인 VELOUR 연구를 바탕으로 이루어졌다. 연구 결과 전반적인 생존율은 애플리버셉트-FOLFIRI 병용군 13.5개월, 애플리버셉트-위약군 12개월이었으며, 무질환생존기간은 각각 6.9개월, 4.9개월로 애플리버셉트 병용군에서 유의하게 개선된 것으로 나타났다.
미국임상종양학회 2012 학술대회에서도 애플리버셉트-FOLFIRI 병용요법이 같은 신생혈관억제제 계열인 베바시주맙으로 치료했을 때보다 더 안전하다는 연구결과가 발표된 바 있다. 다만 심각한 혹은 치명적인 출혈과 위장관 천공 위험이 있어 이에 대한 경고문구가 제품라벨에 삽입될 예정이다.
흔한 부작용으로는 백혈구감소증, 설사, 구내염, 피로, 고혈압, 단백뇨, 체중감소, 식욕부진, 복통, 두통 등이 있었다.
FDA 혈액종양위원회 Richard Pazdur 위원장은 "이번 승인은 애플리버셉트를 병용하는 것이 기존의 FOLFIRI 요법보다 훨씬 더 이득이라는 판단으로 이루어졌다"면서 "애플리버셉트 병용요법은 전반적인 생존기간을 늘려주고 종양의 성장 및 진행을 늦춰 치료 반응률을 개선시키는데 도움이 될 것"이라고 말했다.
한편 애플리버셉트는 지난 4월 FDA로부터 신속심사 대상으로 지정받은 바 있다.