레날리도마이드는 다발성 골수종에서 항종양 및 면역조절 작용을 하는 약물로, 이번 연구들에서는 지속요법, 줄기세포 이식술 후 요법 등을 관찰했다.
이탈리아 토리노대학 Antonio Palumbo 교수팀은 새롭게 다발성 골수종 진단을 받은 65세 이상 환자를 대상으로 멜팔란+프레드니존+레날리도마이드 유도요법 후 레날리도마이드 유지요법(MPR-R)과 멜팔란+프레드니존+레날리도마이드(MPR) 또는 멜팔란+프레드니존(MP) 후 위약을 비교했다. MPR-R은 4주 주기로 9회에 걸쳐 MPR을 시행한 후 재발이나 질병이 진행될 때까지 레날리도마이드 유지요법을 시행하는 것이다.
대상자들은 이식술이 적합하지 않은 환자로 MPR-R군 152명, MPR군 153명, MP군 154명으로 무작위 배정됐다. 일차 종료점은 질병 무진행 생존기간으로 설정했으며, 평균 30개월 추적 관찰했다.
결과 무진행 생존기간은 MPR-R군이 평균 31개월로 MPR군 14개월, MP군 13개월보다 더 길었다. 반응률은 MPR-R과 MPR군이 각각 77%, 68%로 MP군 50%보다 더 길었다. 무진행 생존기간 연장은 65~75세 환자에서 유의미한 결과를 얻었지만, 75세 이상 고령 환자에서는 효과가 확인되지 않았다. 또 유도요법 후 랜드마크 분석에서 MPR-R로 치료했을 때 진행률이 66% 감소한 것으로 나타났다.
미국 로스웰파크 암대학 Philip McCarthy 교수팀은 다발성 골수종 환자에서 자가 조혈줄기세포 이식술 후 레날리도마이드 유지요법이 질병이 진행되기까지의 시간을 연장시키는지 여부를 관찰하는 연구를 했다.
연구팀은 줄기세포 이식술을 시행한지 100일 후 질병이 안정적인 환자 또는 최저한의 관해, 부분관해, 완전 관해를 보인 71세 미만 환자 460명에게 레날리도마이드 또는 위약을 질병이 진행될 때까지 투여했다. 레날리도마이드 시작 용량은 하루 10 ㎎이었다.
2009년 중간분석 결과 레날리도마이드군 중 20%, 위약군 중 44%에서 질병이 진행되거나 사망했고, 위약군에서 질병이 진행되지 않은 나머지 128명 중 86명이 레날리도마이드로 전환했다. 평균 34개월 추적관찰에서는 레날리도마이드군 중 37%, 위약군 58%에서 질병이 진행되거나 사망한 것으로 나타났다. 질병 진행까지 걸린 시간은 레날리도마이드군이 펴균 46개월, 위약군이 27개월이었다. 사망률은 레날리도마이드군 15%, 위약군 23%였다. 그러나 레날리도마이드 투여군에서 3~4급 혈액학적 이상반응과 3급 비혈액학적 이상반응이 더 많이 발생했고, 두번째 원발암이 발생한 환자 비율도 8%로 위약군 3%보다 높았다.
프랑스 푸팡병원 Michel Attal 박사팀은 자가줄기세포 이식술 후 레날리도마이드 유지요법의 효과를 평가했다. 대상자는 일차 이식술 후 질병이 진행되지 않는 65세 미만 환자 614명으로 질병이 재발할 때까지 레날리도마이드 또는 위약을 이용한 유지요법을 시행하는 군으로 무작위 배정했다. 일차종료점은 무진행 생존기간이었다.
그 결과 레날리도마이드군에서 무진행 생존기간이 41개월로 위약군 23개월보다 개선되는 것으로 나타났다. 이 효과는 β2-microglobulin 수치, 세포유전학적 프로파일, 이식술 후 반응에 상관없이 모든 환자에서 관찰됐다. 45개월 추적 관찰에서 레날리도마이드 유지요법이 무사건 생존기간을 유의하게 연장시켰다. 그러나 전반적인 생존율을 두 군간 유사했고, 두번째 원발암 발생 빈도는 레날리도마이드군에서 더 높았다.
관련 논평에서 미국 매릴랜드의대 Ashraf Badros 교수는 "매우 기대적인 연구 결과였다"며 "이들 연구를 계기로 향후 많은 토론이 이루어질 것"이라고 평가했다.
그러나 치료로 인한 삶의 질 변화를 측정한 연구는 하나도 없었다는 점을 지적하고, 환자 1명당 1년에 16만 달러 이상이 드는 비싼 치료라는 점도 고려해야 한다고 말했다.