미국 캘리포니아대 줄스테인안연구소 Steven Schwartz 교수팀은 78세 여성 건성황반변성 환자 1명과 51세 여성 스타가르트병 환자 1명에게 배아줄기세포로 만든 망막색소상피(RPE)를 각각 한쪽 눈에 주입했다(클리니컬트라이얼 임상등록번호 각각 NCT01344993과 NCT01345006). 대상 환자들은 모두 시력을 거의 상실한 상태였다.
결과 치료 16주 후 환자들은 시력 검사표의 글자를 읽을 수 있을 만큼 시력이 향상된 것으로 나타났다. 특히 스타가르트병 환자의 경우 검사표에서 읽을 수 있는 글자가 없었지만 치료 후 가장 큰 글자 5개를 읽을 수 있게 됐다.
또 거부반응, 비정상적인 과잉증식, 종양형성, 이소성조직형성 등 부작용이 발생되지 않았다.
그러나 황반변성 시각장애인의 경우 치료를 받지 않은 쪽 눈도 시력이 개선돼 심리적인 원인도 작용했을 것으로 추정하고 있다.
이번 임상은 안전성 확인을 위해 실시된 것으로 유효성 확인을 위해서 추가 연구가 필요하다.
연구팀은 "앞으로 대상자를 확대해 연구를 계속할 방침"이라며 "특히 질병 초기 단계의 환자에서 치료 효과를 확인하는 것이 목표"라고 밝혔다.
이어 "아직 이 치료법을 사용하기에는 이른감이 있다"면서 "안전성과 유효성을 확인하기 위해 수년간의 추가 연구가 필요하다"고 덧붙였다.