미국 하버-UCLA 의료센터의 Ronald Oudiz 박사팀은 16개국 32개 의료센터에서 치료중인 1~17세 소아 및 청소년 PAH 환자 234명을 대상으로 리바티오의 효능을 보기 위한 위약대조실험을 했다. 실험 시작 시 115명만 운동테스트가 가능한 상태였다.
연구팀은 무작위로 그룹을 나눠 리바티오와 위약 모두 하루에 3번씩 16주간 경구 투여했는데, 리바티오군은 체중에 근거, 10~80 mg 사이에서 용량을 달리했다.
초기 종료점으로 심폐운동테스트 중에 나오는 최대산소소모량(PVO2)으로 비교했을 때 리바티오군은 평균 7.7% 개선돼 위약군과 통계적으로 유의한 차이가 없었다.
하지만 환기효율(VE/VCO2 slope)을 비교한 두 번째 종료점에서는 리바티오군이 위약군과 비교해 9.7%까지 눈에 띄게 향상됐다. 아울러 사후검증에서 리바티오군의 57%, 위약군의 24%가 최대산소소모량 및 환기효율이 모두 개선됐다. 단 PAH의 병인에 따른 약효 차이는 없었다.
연구팀은 미국흉부학회(ACCP) 학술대회(Chest 2011)에서 "부작용 정보는 따로 밝히진 않았지만 소아 환자에게 고용량을 투여하면 사망률 증가와 연관성이 있을 수 있다는 화이자의 경고를 바탕으로 연구를 진행했다"고 말했다. 이미 리바티오가 소아 및 청소년 PAH 환자에게 사용 중인 유럽에서는 체중 20 kg 이하는 하루 세 번씩 10 mg, 몸무게가 더 많이 나가는 소아는 20 mg씩 투여하도록 권고한다.
Oudiz 박사는 "이번 실험은 리바티오가 소아 PAH 환자에게 임상적으로 유의한 효과가 있음을 보여준다"면서 "다른 약물 대비 효과는 아직 분명하지 않지만 저용량으로도 증상 개선이 가능하다는 점에서 일반적으로 쓰일 것으로 예상된다"고 말했다.
ACCP David Gutterman 회장은 "초기 종료점에서 리바티오 효과 입증은 실패했지만 소아 PAH 환자에게 효과가 없다는 것을 의미하지 않는다"고 부연했다.
한편 5월, 유럽위원회(EC)가 리바티오를 1~17세 소아 및 청소년 PAH 환자에게도 사용할 수 있도록 적응증을 추가 승인한 바 있다.