미국 캘리포니아대학 Dennis Slamon 교수팀은 New England Journal of Medicine에 발표한 연구에서 기존 치료법에 안트라사이클린 요법을 제외하고 트라스투주맙을 추가 투여해도 HER2-양성 초기유방암 생존율이 높아지는 것을 확인했다. 안트라사이클린 요법은 트라스투주맙과 병용할 경우 심장 독성을 유발하는 것으로 알려져 있다.
연구팀은 HER2-양성 조기유방암 환자 3222명을 독소루비신과 시클로포스파미드를 투여한 후 3주 간격으로 도세탁셀을 투여하는 군(AC-T)， 동일한 요법과 더불어 52주간 트라스투주맙을 투여하는 군(AC-T+trastuzumab)， 또는 도세탁셀 및 카보플라틴과 함께 52주간 트라스투주맙을 투여하는 군(TCH) 등 세 그룹으로 무작위 배정하고 65개월간 추적관찰했다.
그 결과 5년 무병 생존율은 표준요법인 AC-T군 75%， 트라스투주맙 병용요법인 AC-T+trastuzumab군 84%， 트라스투주맙을 이용한 비안트라사이클린요법인 TCH군 81%로 나타났다. 전체 생존율은 각각 87%， 92%， 91%였다.
두 가지 트라스투주맙 요법은 모두 AC-T 군보다 우수한 효과를 보였지만 두 군간에는 유의한 차이가 없었다. 하지만 울혈성 심부전과 심기능 장애， 급성 백혈병 발생률은 AC-T+trastuzumab군이 유의하게 높았다.
또한 모든 환자를 대상으로 추가로 1년간 트라스투주맙 보조요법을 시행한 결과 무병 생존율과 전체 생존율이 개선됐다.
Slamon 교수는 "이 연구는 안트라사이클린을 사용하지 않아도 트라스투주맙 병용요법이 효과가 있음을 보여준다"며 "비안트라사이클린요법(THC)은 급성 부작용이 적고 심장독성이나 백혈병 위험이 적어서 위험대비 효과 비율이 안트사이클린을 사용한 요법보다 우수했다"고 말했다.
한편 HER2 유전자는 암 줄기세포를 주변 조직으로 침입시켜 암의 확산을 빠르게 하고 생존율을 떨어뜨린다.