포가스템은 포스텍-가톨릭대 의생명공학연구원의 제1호 벤처기업으로서 유전자 줄기세포 치료제 후보물질을 개발해온 바이오 기업 제넥신이 함께 참여하며 포스코 바이오벤처스에서 자금을 지원하게 된다.
포가스템의 유전자 줄기세포 치료제는 기존 치료제들의 취약점을 보완하고 장점만을 활용한 혁신적 바이오 신약을 목표로 하고 있으며 유방암, 두경부암, 뇌암 등 고형암 치료제는 물론 척수손상, 다발성 경화증, 뇌졸중 등 신경계 질환 치료제와 골 질환 치료제 등 다양한 분야의 치료제로 개발된다.
포가스템이 처음으로 상용화할 것으로 예상되는 치료제는 항암 줄기세포 치료제인 GX-051이다. GX-051은 보건복지부 제품화 연구개발 과제로 선정돼 지난 2009년 5월부터 연구 및 개발이 진행되어 왔으며 현재 임상시험 허가에 필요한 모든 독성시험이 완료된 상태다.
GX-051은 특허가 확보된 항암 치료유전자 IL-12M을 발현하는 아데노 바이러스를 줄기세포에 이입한 것으로서 환자의 종양에 투여할 경우 항종양 면역반응을 유도하도록 설계돼 있다. 현재까지의 동물 모델 실험 결과 고형암뿐 아니라 전이암에도 효과적인 것으로 밝혀졌으며 오는 2014년 3월까지 임상 2상을 끝내고 희귀의약품 치료제로 출시하는 것을 목표로 하고 있다.
서울성모병원 신경외과 전신수 교수는 “포가스템의 설립과 GX-051의 시판이 성공적으로 진행된다면 난치성 질환을 줄기세포로 치료할 수 있는 획기적 전기가 마련될 것”이라며 “대학, 병원, 기업의 특징과 장점을 규합해 시너지 효과를 발휘할 수 있다는 새로운 모델을 제시하겠다”며 포부를 밝혔다.