[J Clin Oncol 2011;29:Abstract LBA6501]

개발 중인 야누스 키나아제(JAK) 억제제가 불치성 골수질환인 섬유골수종 환자의 증상 완화에 효과를 보였다. 이탈리아 플로렌스대학 Alessandro Vannucchi 교수는 루솔리티닙(ruxolitinib)이 비장의 크기를 현격하게 줄였다고 말했다. 이와 함께 다른 증상, 삶의 질, 신체 기능 향상에서도 효과를 보였다.

COMFORTⅡ 연구는 전체 생존률, 무진행 생존률, 백혈병 없는 생존률에서는 충분한 통계적 위력은 없었다. 하지만 연구팀은 이번 연구와 이전의 COMFORTⅠ 연구가 섬유골수종 치료에 대한 새로운 기준을 보여줄 수 있을 것이라고 말했다.

섬유골수종은 진단 후 평균 생존률이 5년이 안되고, 고위험군의 경우 2년이 채 안된다. 손상된 골수로 인해 비장이 팽창하게 되고 골수에 정상적으로 혈액을 공급할 수 없게된다. 이에 백혈병, 혈전증, 감염, 출혈, 고혈압 등 다른 증상들을 야기하게 되고, 사망에 이르게 된다.

세션 사회를 맡은 시카고대학 Sonali Smith 교수는 "루솔리티닙을 통한 증상의 완화는 주요한 발전"이라고 평했다. 비장크기 축소 효과에 대해 "비장을 절제할 경우 간이 확대되는 등 다른 장기들이 손상되게 된다"며 결과의 중요성을 부연했다.

연구팀은 219명의 환자들을 무작위로 배분해 루솔리티닙이나 현재 가장 가능한 치료법을 시행했다. 1차 종료점은 48주 치료 후 비장의 크가가 35% 이상 감소한 환자들의 비율로 했다.

기존 치료군에서 비장의 크기 감소는 없었지만, 루솔리티닙군에서는 28.5%의 환자들에게서 35%의 비장크기 감소가 보였다. 이와 함께 유럽 암연구및치료관련 삶의 질 설문결과 9.1점이 향상됐다. 기존 군은 3.4점 개선에 그쳤다. 신체 기능평가에서도 9.9점 개선됐지만, 기존 치료군은 5.4점 감소했다.

Smith 교수는 이와 함게 피로감, 불면증, 식욕 감소 등에서도 개선을 보였다고 말했다. 단 부작용 및 유해사건은 높게 나타났다. 혈소판감소 44.5% 대 9.6%, 빈혈 40.4% 대 12.3%, 설사 24% 대 11%, 말초부종 21.9% 대 26% 였다.

아직 FDA의 승인은 받지 못한 상태로, 2011년 안에 승인받을 것으로 기대를 모으고 있다.
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