Vertex Pharmaceuticals社가 개발 중인 낭성섬유증치료제 VX-770가 핵심적인 3상 임상연구에서 폐기능 개선을 보였다고 발표했다.

특정 유전자변이를 가지고 있는 6-11세 연령의 환자 대상의 이 연구에서 VX-770로 24주간의 치료 후, 소아들은 연구시작 시점 대비 12.5%의 폐기능 개선을 보였다. 위약 대비 17.4%의 개선을 보이는 결과였다.

Vertex의 치료제는 낭성섬유증 환자의 약 4%에서 발견되는 유전자변이의 효과를 교정하는 작용이 있다. 낭성섬유증은 기도에 점액질이 축적되는 유전질환으로, 폐손상과 감염으로 인해 40세 이전에 사망에 이르는 경우가 많다.

따라서 폐기능이 명백하게 악화되기 이전인 소아들에서 폐기능을 개선시켰다는 것은 치료적 가치가 크다. 상업적으로도 소아 때부터 만성질환 치료를 시작하여 성인에 이르기까지 지속한다는 것은 시장 규모를 확대시킬 수 있다는 의미이다.

Vertex측 발표 자료에 따르면 VX-770는 매년 성인에서 10%까지 호흡기능을 증가시켰으며 항생제 사용을 줄이고 평균체중을 증가시켰다. 낭성섬유종 소아들은 보통 체중증가가 쉽지 않으나 연구 결과, 성인은 평균 3.2 Kg, 소아는 3.7 Kg 증가시킨 것으로 나타났다.

Vertex는 올해 하반기에 미국 및 유럽에서 승인을 신청하여 내년 상반기 출시를 목표로 하고 있다.
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