허셉틴 임상참여환자, 희귀질환에 상당하는 수준으로

포브스誌는 2001년 유방암으로 처음 진단을 받은 후 허셉틴의 임상시험에 참여했던 여성 환자, Adriana Jenkins의 기사를 다루었다.

이 환자는 비록 작년에 사망하기는 했으나, 생전에 유전자 변이를 표적으로 하는 맞춤형 치료제, 즉 Herceptin으로 인해 자신의 삶이 9년 연장될 수 있었다고 말하면서 다른 환자들에게도 이러한 기회가 확대되어야 한다는 강한 호소를 남긴 바 있다.

Herceptin은 HER2 단백질이 과발현된 유방암 환자에 초점을 맞추고 있다.

Jenkins는 대상 환자수가 적은 맞춤형 치료제를 개발하고 있는 회사들을 독려하기 위해, 희귀의약품에 상당하는 인센티브를 제공하자고 제안했다.

희귀의약품 개발을 장려하기 위해 각종 혜택을 주는 법안인 희귀의약품법(Orphan Drug Act)에 따르면, 희귀질환의 치료제들은 FDA의 신속한 심사 자격과 시장독점기간을 부여받는다.
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